Сейчас благодаря развитию технологий, индивидуализированной медицины (Precision Medicine), а также достижениям в науке и медицине, на рынке появляется все больше лекарственных средств, предназначенных для лечения редких (орфанных) заболеваний. Так, больше половины (34 из 59) препаратов, одобренных Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) по итогам 2018 г., предназначены для лечения орфанных заболеваний. Очевидно, что этот сегмент представляет собой перспективное направление для развития фармацевтических компаний как крупных, так и менее известных.

Фармацевтическая компания Merck (в США и Канаде известная как MSD) запускает три клинических исследования поздней фазы, в которых будет изучаться эффективность и безопасность применения иммунотерапевтического препарата Кейтруда / Keytruda (пембролизумаб / pembrolizumab) у пациентов с раком предстательной железы.

FDA одобрило препарат Эгатен / Egaten (триклабендазол/triclabendazole) фармацевтической компании Novartis для терапии фасциолеза у пациентов в возрасте 6 лет и старше.

Минздрав РФ предоставил препарату нусинерсен статус орфанного лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии. Это ускорит процесс его регистрации в России.

FDA приняло заявку на одобрение нового антибактериального препарата фармацевтической компании Merck.
Так, регуляторы рассмотрят одобрение комбинации релебактама, ингибитора бета-лактамаз, и имипенема/циластатина для лечения осложнённых инфекций мочевыводящих путей (оИМП) и осложнённых интраабдоминальных инфекций (оИАИ), вызванных чувствительными к антибактериальному препарату микроорганизмами увзрослых пациентов, которым не подходят альтернативные варианты терапии или возможности текущей антибактериальной терапии ограничены.

Уважаемые коллеги! Приглашаем Вас принять участие во Всероссийском терапевтическом конгрессе с международным участием «Боткинские чтения», который состоится 23-24 апреля 2019 г.

FDA присвоило препарату бенрализумаб компаний AstraZeneca и MedImmune статус орфанного лекарственного средства для терапии гиперэозинофильного синдрома. Данное заболевание является редким и смертельно опасным. У пациентов в крови и тканях обнаруживается большое число эозинофилов, что может привести к повреждению органов.

Препарат SAGE-2017 биотехнологической компанииSage Therapeutics успешно прошел клинические исследования III фазы, где он изучался в качестве средства для лечения послеродовой депрессии.

Генотерапия компании UniQure продемонстрировала успехи в клиническом исследовании, где оценивались показатели ее эффективности и безопасности у пациентов с гемофилией В. Экспериментальный препарат AMT-061 содержит запатентованный фактор свертывания крови IX с мутацией FIX-Padua.

Препарат лемборексант (lemborexant) фармацевтических компаний Eisai и Purdue Pharma, предназначенный для лечения бессонницы, продемонстрировал положительные результаты в клиническом исследовании III фазы SUNRISE 2. Лемборексант представляет собой антагонист орексиновых рецепторов.

Антибактериальный препарат цефепим широко используется в клинической практике. Известно, что его применение связано с риском развития нейротксичности, так как он проникает через гематоэнцефалический барьер и ингибирует концентрационно-зависимый антагонизм гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК). У пациентов может развиваться энцефалопатия, афазия, миоклонические судороги и кома.

По данным аналитической компании IQVIA, по итогам 11 месяцев 2018 года объем рынка противодиабетических препаратов составил 42,3 млрд рублей в стоимостном выражении или 76,7 млн упаковок в натуральном выражении. Данный сегмент фармрынка показал рост на 12,8% в рублях и на 7,7% в упаковках по сравнению с аналогичным периодом 2017 года. Средняя стоимость за 1 упаковку лекарственного средства составила 551 рубль, что на 4,7% больше, чем за 11 месяцев 2017 года.