Modern methodological approaches to comparative real-world studies using the analysis of botulotoxin A drugs for treating spasticity syndrome in children with cerebral palsy

This study aims to improve methodological approaches for conducting research in real-world practice. As an example of a real-world study, we present a comparative study of the use of botulinum toxin type A drugs as a part of medical technology for the treatment of spasticity syndrome in children with cerebral palsy. The methodological approaches proposed in this study can become the basis for organizing and conducting comparative clinical trials of drugs of the same pharmacotherapeutic group and contribute to the formation of framework criteria for real-world studies. The introduction of integrative methodological approaches to clinical trials in practice is designed to optimize pharmacotherapy and improve the efficiency of the healthcare system.

1. Darrow JJ, Avorn J, Kesselheim AS. FDA Approval and Regulation of Pharmaceuticals, 1983-2018. JAMA. 2020 Jan 14;323(2):164-176. doi: 10.1001/jama.2019.20288. Erratum in: JAMA. 2020 Feb 11;323(6):573.

2. Гольдина Т.А., Колбин А.С., Белоусов Д.Ю., Боровская В.Г. Обзор исследований реальной клинической практики. Качественная клиническая практика. 2021;(1):56-63. https://doi.org/10.37489/2588-0519-2021-1-56-63.

3. Makady A, de Boer A, Hillege H, Klungel O, Goettsch W; (on behalf of GetReal Work Package 1). What Is Real-World Data? A Review of Definitions Based on Literature and Stakeholder Interviews. Value Health. 2017 Jul-Aug;20(7):858-865. doi: 10.1016/j.jval.2017.03.008.

4. Garrison LP Jr, Neumann PJ, Erickson P, Marshall D, Mullins CD. Using real-world data for coverage and payment decisions: the ISPOR Real-World Data Task Force report. Value in Health : the Journal of the International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research. 2007 Sep-Oct;10(5):326-335. DOI: 10.1111/j.1524-4733.2007.00186.x.

5. Солодовников А.Г., Сорокина Е.Ю., Гольдина Т.А. Данные рутинной практики (real-world data): от планирования к анализу. Медицинские технологии. Оценка и выбор. 2020;(3):9‑16. https://doi.org/10.17116/medtech2020410319.

6. Марцевич С.Ю., Лукина Ю.В., Кутишенко Н.П. Еще раз об иерархии доказательств в медицине, или можно ли с помощью наблюдательных исследований решить вопрос о выборе наиболее эффективного и безопасного препарата. Рациональная Фармакотерапия в Кардиологии. 2017;13(2):270-274.

7. Змановская В.А., Левитина Е.В., Попков Д.А., Буторина М.Н., Павлова О.Л. Длительное применение препарата ботулинического токсина типа А: Диспорт® в комплексной реабилитации детей со спастическими формами паралича. Журнал неврологии и психиатрии им. С.С. Корсакова. 2014;7:33-36.

8. Eams NWА, Barker R, Gracham К еt al. The effect of botulinum toxin type А оn gastrocnemius length: magnitude and duration of response. Dev. Med. Child Neurol. 1999;(41):226–232.

9. Соловьева А.П., Архипов В.В., Горячев Д.В. Проведение сравнительной клинико-фармакологической оценки фармакотерапии препаратами ботулинического токсина типа А у детей с детским церебральным параличом с выраженным синдромом спастичности. Российский медицинский журнал. 2019;25(5):293–302.

10. Архипов В.В., Горячев Д.В., Чебаненко Н.В., Соловьева А.П. Проведение сравнительной оценки переносимости и риска фармакотерапии препаратами ботулинического токсина типа А у детей с ДЦП с выраженным синдромом спастичности. Российский медицинский журнал. 2020;26(1):33- 40.

11. Lee W, Dayer V, Jiao B, et al. Use of real-world evidence in economic assessments of pharmaceuticals in the United States. Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy. 2021 Jan;27(1):5-14. DOI: 10.18553/jmcp.2021.27.1.005.

12. Борзова М.А. Данные реальной клинической практики: обобщенные регуляторные подходы ЕС и Японии. Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2022;2(1):11-16. https://doi.org/10.37489/2782-3784-myrwd-7

13. Гольдина Т.А., Суворов Н.И. Исследования рутинной клинической практики: от получения данных к оценке медицинских технологий и принятию решений в здравоохранении. Медицинские технологии. Оценка и выбор. 2018;1(31):21-29

14. Vassall A, Mangham-Jefferies L, Gomez GB, Pitt C, Foster N. Incorporating Demand and Supply Constraints into Economic Evaluations in Low-Income and Middle-Income Countries. Health Econ. 2016 Feb;25 Suppl 1(Suppl Suppl 1):95-115. doi: 10.1002/hec.3306.