Препарат-кандидат SMT C1100 от компании Summit, получил от FDA статус орфанного препарата. Данное лекарственное средство используется в терапии мышечной дистрофии Дюшена. Три года назад, в 2008 году SMT C1100 уже получил статус орфанного препарата от EMA.

По словам исполнительного директора компании-разработчика лекарства Бари Прайса, лекарство, пребывающее на стадии клинического исследования и получившее вышеуказанные статусы в Европе и США, имеет шансы на дополнительную нормативно-правовую поддержку и коммерческие преимущества, а также эксклюзивность на рынке лекарственных средств.

SMT C1100 является лекарственным средством, увеличивающим выработку природного протеина уротропина, необходимого в механизме замещения не достающего в организме дистрофина.