Данные реальной клинической практики (RWD) становятся важным инструментом поддержки решений в здравоохранении. В сфере редких (орфанных) заболеваний, где традиционные методы получения доказательств часто ограничены, именно RWD позволяют объективно оценивать эффективность и безопасность терапии, отслеживать результаты лечения и формировать обоснованные рекомендации для клинической практики и регулирования.

На уровне Евразийского экономического союза (ЕАЭС) утверждены общие подходы к регулированию обращения лекарственных средств в части сбора, анализа и использования данных реальной клинической практики, включая их применение в регистрации и пострегистрационном мониторинге. Ведётся активная разработка методических рекомендаций, направленных на повышение качества и воспроизводимости данных.
При этом остаются открытыми вопросы, требующие глубокой проработки: как выстраивать процессы сбора и валидации данных, какие методы анализа выбирать, как обеспечить корректную интерпретацию результатов. Существуют сложности, связанные с разнородностью источников данных, отсутствием единых требований и процедур. Всё это делает особенно актуальной задачу гармонизации подходов и требований к работе с RWD на пространстве ЕАЭС и стран СНГ.
Приглашаем вас, коллеги, на вебинар «Данные реальной клинической практики (RWE/RWD) в редких заболеваниях», который станет площадкой для профессионального диалога и обмена опытом между экспертами, исследователями, регуляторами и представителями отрасли!

• 18 апреля 2025 года
• 09:00–13:00 (МСК)
• Онлайн-формат

Темы для обсуждения:

• Регуляторные инициативы и согласованные подходы ЕАЭС
• Планирование и реализация неинтервенционных исследований
• Подходы к биостатистическому анализу RWD
• Использование исторического контроля и элементов RWE в регистрационных досье
• Роль цифровых решений и телемедицины
• Национальный опыт стран СНГ (Россия, Казахстан, Беларусь)
• Персонализированная терапия и доказательства из реальной практики

Организаторы вебинара:

• Орфанный Консорциум СНГ
• Ассоциация специалистов по редким заболеваниям
• Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ)
• Институт трансляционной медицины Сеченовского Университета

РЕГИСТРАЦИЯ https://orphan-cis.net/events/113/

Программа

09:00 - 9:30
Открытие
Приветствие модераторов и Орфанного Консорциума СНГ
Акад. А.Г. Румянцев, акад. Т.У. Арипова

9:30 - 9:50
Парадигма РКП. Основные определения, понятия, области применения и роль в здравоохранении
Колбин А.С., Ассоциация специалистов по оценке технологий в здравоохранении

9:50 - 10:05
Текущий статус развития правовой основы использования реальной клинической практики в рамках регулирования обращения лекарственных средств в ЕАЭС
Калиниченко В.В., МЗ РФ

10:05 - 10:20
Планирование неинтервенционных исследований с элементами РКП
Ниязов Р.Р., Центр научного консультирования, рабочая группа RWD при ЕАЭС

10:20 - 10:35
Вопросы биостатистического анализа данных для редких заболеваний в условиях реальной клинической практики
Солодовников А.Г., Статэндокс, рабочая группа RWD при ЕАЭС

10:35 - 10:50
Редкие заболевания и современные вызовы
Зырянов С.К., Российский университет дружбы народов

10:50 - 11:10
Методологические подходы к анализу RWE в орфанных заболеваниях. Обзор лучших практик
Федяева В.К., Сеченовский Университет

11:10 - 11:25
Актуальная потребность в RWE/RWD для оценки медицинских технологий при редких заболеваниях
Романова И.С., Кожанова И.Н., Жевнеронок И.В., Белорусский государственный медицинский университет

11:25 - 11:40
Данные об исходах, сообщаемые пациентами (PRO, patient reported outcomes), как часть экосистемы RWE
Мусина Н.З., НАЭРЕЗ

11:40 - 11:55
Методы повышения эффективности разработки лекарств при орфанных заболеваниях
Песков К.В., Сеченовский Университет

11:55 - 12:10
Применение данных РКП в орфанных заболеваниях: надлежащая практика и исторический контроль
Жуденков К.В., Сеченовский Университет

12:10 - 12:25
Роль цифровых инструментов в сборе и анализе данных РКП
Наследников А.

12:25 - 12:40
Телемедицина в орфанных заболеваниях
Зингерман Б.В., АРПИИМ

12:40 - 12:55
Персонализированная генная терапия в редких заболеваниях: роль данных РКП
Ребриков Д.В., РННИМУ им. Н.И. Пирогова

12:55 - 13:10
Опыт Казахстана работы с данными РКП
Табаров Адлет Берикболович, Центр развития здравоохранения им. Салидат Кирбековой

13:10 - 13:25
Оценка реальной клинической практики терапии пациентов с первичными иммунодефицитами (ПИД) в рамках обеспечения фондом «Круг добра»: опыт сбора и анализа данных
Дерипапа Е.В., НМИЦ ДГОИ им Дмитрия Рогачева

13:25 - 13:40
Российские регистры редких заболеваний как источник RWD
Иванов А.В., Астон Хелс