- Рисдиплам продемонстрировал значимое улучшение моторной
функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией 2-го и 3-го типов в
возрасте от 2 до 25 лет.

- Клинически и статистически значимые результаты достигнуты
в первичной и ключевых вторичных конечных точках исследования.

- Популяция пациентов со СМА в исследовании соответствовала
группам пациентов в реальной клинической практике.

5Компания «Рош» представила
1-годичные данные второй части клинического исследования SUNFISH —
международного плацебо-контролируемого исследования, в котором оценивается
применение препарата рисдиплам у пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со
спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го или 3-го типа. Исследование показало,
что изменение от исходного уровня по шкале оценки двигательной функции MFM-32
(первичная конечная точка) было значимо больше у пациентов, получавших лечение
рисдипламом, по сравнению с контрольной группой (средняя разница 1,55 балла;
p=0,0156). Улучшение достигнуто также по ключевой вторичной конечной точке —
показателям по пересмотренному модулю RULM по оценке функций верхних
конечностей (разница 1,59 балла; p=0,0028). Безопасность рисдиплама в
исследовании SUNFISH соответствовала известному профилю безопасности препарата.
Результаты представлены на втором Международном научно-клиническом конгрессе по
спинальной мышечной атрофии, который прошел 5-7 февраля в Эври (Франция).

Предварительный анализ в подгруппах показал, что самые
сильные ответы по MFM-32 по сравнению с плацебо наблюдались в самой младшей
возрастной группе (2-5 лет) (78,1% против 52,9%, достигли увеличения на 3 и
более баллов). Важно отметить, что в возрастной группе 18-25 лет наблюдалась
стабилизация заболевания (57,1% против 37,5%, соответственно, стабилизация
определялась как увеличение на 0 и более баллов), что является целью лечения у
пациентов с заболеванием на более продвинутой стадии.

«Рисдиплам — первый исследуемый лекарственный препарат, для
которого получены плацебо-контролируемые данные применения у широкой популяции
пациентов, включая детей, подростков и взрослых, — прокомментировал Эудженио
Меркьюри, доктор медицинских наук, главный исследователь SUNFISH, профессор
кафедры детской неврологии в Католическом университете (Рим, Италия). — Данные
предполагают, что рисдиплам способен сохранить и потенциально обеспечить
большую независимость за счет улучшения моторной функции у пациентов со СМА
2-го типа или пациентов со СМА 3-го типа, которые неспособны передвигаться
самостоятельно».

Безопасность рисдиплама в исследовании SUNFISH
соответствовала известному профилю безопасности препарата; не было выявлено
никаких новых сигналов безопасности. Профиль нежелательных явлений был схожим с
таковым у плацебо. Наиболее частыми нежелательными явлениями были инфекции
верхних дыхательных путей (31,7%), назофарингит (25,8%), гипертермия (20,8%),
головная боль (20%), диарея (16,7%), рвота (14,2%) и кашель (14,2%). В то время
как уровень инфекций нижних дыхательных путей в целом был одинаковым в обеих
группах лечения (RIS 19%, PLB 20%), в группе рисдиплама у большего числа
пациентов наблюдались серьезные инфекции нижних дыхательных путей (RIS 10% PLB
2%), однако, согласно отчетам исследователей, они не были связаны с проводимым
лечением и разрешились без изменений в нем. На сегодняшний день во всех
клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов. При
этом ни в одном из исследований не выявлено данных по безопасности, которые
привели бы к прекращению участия по причинам, связанным с проводимым лечением.

«Мы очень воодушевлены положительными результатами в этой
широкой популяции пациентов со СМА, многие из которых не получают необходимой
помощи и недостаточно представлены в клинических исследованиях, — говорит Леви
Гарруэй, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по
разработке лекарственных препаратов компании "Рош”. — Это исследование помогло
нам понять, какие метрики являются наиболее значимыми для пациентов, а также
важность стабилизации у пациентов с заболеванием на более развернутой стадии».

Компания «Рош» ведет клиническую разработку рисдиплама —
исследуемого модификатора сплайсинга гена выживаемости моторных нейронов 2
(SMN2), в форме для приема внутрь, совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и
компанией PTC Therapeutics. Рисдиплам изучается в рамках обширной программы
клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в
том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания. Популяция
участников клинических исследований рисдиплама представляет широкий спектр
людей, живущих со СМА, с целью обеспечения доступности препарата для всех
пациентов с соответствующими показаниями.

В ноябре 2019 года Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и
медикаментов США (FDA) принято решение о приоритетном рассмотрении заявки
на регистрацию рисдиплама. Ожидается, что решение будет принято до 24 мая 2020
г.

Ссылки

[1] Lainie Friedman Ross et al. NEOREVIEWS Vol. 20 No. 8
August 01, 2019 pp. e437-e451. https://neoreviews.aappublications.org/content/20/8/e437.long.
Доступ: 21.11.2019 г.

[2] Фонд «Семьи СМА». О СМА. http://project.f-sma.ru/ Доступ: 12.02.2020 г.

[3] Cure SMA. About SMA. https://www.curesma.org/genetics/.
Доступ: 21.11.2019 г.

Пресс-релиз