- Рисдиплам продемонстрировал статистически и клинически
значимое улучшение показателей моторной функции у детей в возрасте 1–7 месяцев
со СМА 1-го типа.

- Безопасность рисдиплама соответствовала известному профилю
безопасности данного препарата, новых сигналов безопасности не выявлено.

- Результаты исследования будут представлены в регулирующие
органы во всем мире.

Международная инновационная компания в
области здравоохранения «Рош» сообщила о результатах второй части
регистрационного клинического исследования FIREFISH, в котором оценивается
применение препарата рисдиплам у младенцев в возрасте 1–7 месяцев со спинальной
мышечной атрофией (СМА) 1-го типа. Основным критерием оценки результатов
исследования было количество детей, которые могли сидеть без поддержки в
течение не менее пяти секунд после 12 месяцев лечения, что оценивалось по шкале
общей моторики Бейли по оценке развития младенцев — третья редакция (BSID-III).
Безопасность рисдиплама в исследовании FIREFISH соответствовала известному
профилю безопасности данного препарата, новых сигналов безопасности не
выявлено. На сегодняшний день во всех исследованиях лечение рисдипламом
получили более 400 пациентов, при этом ни в одном из исследований не выявлено
данных по безопасности, которые привели бы к прекращению участия по причинам,
связанным с проводимым лечением.

«Исследование FIREFISH подтверждает действие рисдиплама в
популяции пациентов с трудно поддающимся лечению заболеванием, включая тех, у
кого до начала терапии болезнь уже значительно прогрессировала, — отметил Леви
Гарруэй, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по
разработке лекарственных препаратов компании "Рош”. — Мы очень воодушевлены
полученными результатами и намерены направить их в регулирующие органы. Мы
также выражаем благодарность всему СМА сообществу за совместную работу».

Рисдиплам (RG7916) — исследуемый модификатор сплайсинга
гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2).
Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в ЦНС и
в периферических тканях организма. Компания «Рош» проводит клинические
исследования препарата рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA
Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Подробные результаты исследования
FIREFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских
конгрессов.

Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических
исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе
ранее получавших терапию по поводу своего заболевания. Популяция участников
клинических исследований рисдиплама представляет широкий спектр людей, живущих
со СМА, с целью обеспечения доступности препарата для всех пациентов с
соответствующими показаниями.

Ранее, 11 ноября 2019 года, компания «Рош» объявила о
положительных результатах второй части исследования SUNFISH, в котором
оценивались эффективность и безопасность рисдиплама у пациентов в возрасте 2-25
лет с СМА 2-го и 30-го типов. Также в ноябре 2019 года Управлением по санитарному надзору за качеством
пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) принято решение о
приоритетном рассмотрении заявки на регистрацию рисдиплама, решение по
одобрению ожидается до 24 мая 2020 г.

Пресс-релиз