30 января 2020 года Европейский комитет
по лекарственным средствам для человека (European Committee for Medicinal
Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным
средствам (The European Medicines Agency— EMA) рекомендовал предоставитьразрешениенапродажулекарственного
средства Гивлаари/ Givlaari (гивосиран / givosiran) компании Alnylam
Netherlands. Препарат предназначен для лечения пациентов в возрасте 12 лет и
старше, страдающих острой печеночной
порфирией.

Действующее вещество препарата гивосиран представляет собой
короткую цепочку генноинженерной «малой интерферирующей РНК», которая
препятствует выработке фермента, принимающего участие в ранних стадиях
синтеза гема. Прием лекарственного средства способствует уменьшению выработки
и накопления продуктов следующих этапов метаболизма, что и приводит к
развитию симптомов заболевания.

Преимущество препарата Гивлаари (гивосиран) заключается в
его способности снижать частоту приступов порфирии, которые могут требовать госпитализации,
посещения врача или лечения в домашних условиях.

Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с
приемом лекарственного средства, являются реакции в месте инъекции, тошнота,
усталость и нарушения функции почек и печени.

Источник: ema.europa.eu