Препарат Виондис 53 (Vyondys 53) компании Sarepta
Therapeutics получил одобрение FDA в ускоренном режиме. Лекарственное средство
предназначено для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с
подтвержденной мутацией гена дистрофина. Считается, что эта мутация встречается
примерно у 8% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Как отметил директор Отдела невронаук Центра экспертизы и
исследований лекарственных средств FDA Билли Данн, препарат Vyondys 53 является
первым таргетным препаратом для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с
подтвержденной мутацией гена дистрофина.

Ранее FDA отклонило заявку на регистрацию препарата Vyondys
53, так как существуют определенные проблемы безопасности, в том числе риск
развития инфекции и нефротоксичности. Регулятор потребовал от компании провести
исследование для подтверждения клинической пользы препарата. Ожидается, что
данное исследование завершится к 2024 году.