- Министерство здравоохранения одобрило новое показание к
применению препарата эмицизумаб.

- Эффективность и безопасность препарата
оценивались в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований по
гемофилии A.

Международная инновационная компания в области
здравоохранения «Рош» сообщает о расширении показаний к применению лекарственного
препарата эмицизумаб в России. Препарат может быть назначен для рутинной
профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с
тяжелой формой гемофилии А (наследственный дефицит фактора VIII, FVIII ˂1%) без
ингибиторов фактора VIII. Ранее эмицизумаб был зарегистрирован для применения
только у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Обновленная
инструкция по применению препарата одобрена Министерством здравоохранения РФ и
опубликована на портале Государственного реестра лекарственных средств [1].

Новое показание основано на результатах регистрационных
исследований HAVEN 3 и HAVEN 4. В исследовании HAVEN 3 с участием пациентов с
гемофилией А без ингибитора фактора VIII профилактика препаратом эмицизумаб
обеспечила статистически и клинически значимое снижение количества
кровотечений, требующих гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием
профилактики и по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII в
проспективном индивидуальном сравнении у пациентов. В исследовании HAVEN 4 с
участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них,
препарат эмицизумаб показал клинически значимый контроль кровотечений при
введении каждые четыре недели.

Эмицизумаб внесен в клинические рекомендации по гемофилии
Национального гематологического общества и Национального общества детских
гематологов и онкологов (КР127) [2]. В настоящее время в РФ насчитывается 6 500
человек с гемофилией А, из них порядка 300 — с ингибиторной формой, это
преимущественно дети [3].

Эмицизумаб рекомендован комиссией Министерства
здравоохранения по формированию перечней лекарственных препаратов для
медицинского применения к включению в программу «12 высокозатратных нозологий»*
на 2021 год [4].

Ссылки

* Перечень лекарственных препаратов, предназначенных для
обеспечения лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом,
болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и
родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом,
юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов,
лиц после трансплантации органов и (или) тканей.

[1] Государственный реестр лекарственных средств, https://grls.rosminzdrav.ru. Доступ: 24.12.2019 г.

[2] Коллектив авторов под руководством академика В.Г.
Савченко. Зозуля Н.И., Кумскова М.А., Полянская Т.Ю., Свирин П.В. Клинические
рекомендации по диагностике и лечению гемофилии. НГО/НОДГО, 2018, ID: КР127. http://cr.rosminzdrav.ru/#!/recomend/104. Доступ: 18.10.2019 г.

[3] Зозуля Н.И., Андреева Т.А., Вдовин В.В., Перина Ф.Г.
Регистр пациентов с ингибиторной формой гемофилии в Российской Федерации.
Актуальные вопросы трансфузиологии и клинической медицины 2015; 1: 186–188.

[4] Протокол заседания комиссии Министерства
здравоохранения Российской Федерации по формированию перечней лекарственных
препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента
лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи от 7
ноября 2019 г. https://www.rosminzdrav.ru/ministry/61/10/stranitsa-858/protokol0711. Доступ: 24.12.2019 г.

Пресс-релиз