- В исследовании продемонстрированы статистически значимые
улучшения у всех участников, находившихся на терапии, — пациентов со СМА 2-го и
3-го типа.

- На данный момент ни в одном исследовании рисдиплама не
было обнаружено связанных с препаратом сигналов по безопасности, которые бы
привели к приостановке исследования.

- Результаты SUNFISH будут переданы в органы здравоохранения
по всему миру.

Международная инновационная компания в области
здравоохранения «Рош» сообщила о результатах клинического исследования II фазы
SUNFISH, в котором изучается применение препарата рисдиплам у пациентов со
спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го и 3-го типа. В исследовании была
достигнута первичная конечная точка — изменение от исходного уровня по шкале
моторной функции MFM-32 (Motor Function Measure 32) после 1 года лечения
препаратом в сравнении с плацебо. Профиль безопасности рисдиплама остался без
изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено.

«Результаты, достигнутые в рамках этого клинического исследования,
имеют особое значение для пациентов со СМА 2-го и 3-го типа, ведь сегодня в
большинстве они не получают необходимого лечения, — отмечает Леви Гарруэй,
главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по
разработке лекарственных препаратов "Рош”. — SUNFISH — одно из самых крупных
плацебо-контролируемых исследований по СМА 2-го и 3-го типов. Мы благодарны
пациентскому сообществу за сотрудничество и планируем представить полученные
результаты в органы здравоохранения, чтобы люди со СМА смогли получить
необходимое лечение как можно скорее».

Рисдиплам (RG7916) — исследуемый модификатор сплайсинга
гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2).
Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в
центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Компания
«Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам в рамках
сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics.
Подробные результаты исследования SUNFISH будут представлены на одном из
предстоящих международных медицинских конгрессов.

Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических
исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе
ранее получавших терапию по поводу своего заболевания.

Ссылки

[3] Cure SMA. About SMA. Доступ: www.curesma.org/sma/about-sma.

Оригинал

https://www.roche.ru/ru/media/novosti/news-2019-11-21-sunfish.html

Пресс-релиз