Досье включает данные 12 месяцев наблюдения из основных
клинических исследований FIREFISH и SUNFISH, в которых оценивается применение
рисдиплама у пациентов со СМА 1, 2 или 3 типа.

Международная инновационная компания в области
здравоохранения «Рош» сообщает, что Управление по санитарному надзору за
качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на
регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) и предоставило статус
приоритетного рассмотрения препарату рисдиплам, исследуемому модификатору
сплайсинга гена SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Рисдиплам
предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в центральной
нервной системе, так и в периферических тканях организма. Ожидается, что FDA
примет решение о регистрации до 24 мая 2020 года.

«Исследования FIREFISH и SUNFISH были спланированы таким
образом, чтобы охватить все группы пациентов со СМА, в том числе которые ранее
были недостаточно представлены в клинических исследованиях, — сказал Леви
Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения
по разработке лекарственных препаратов "Рош”. — Мы рады совместной работе с FDA
для изучения возможностей широкого доступа к препарату рисдиплам для всех пациентов
с диагнозом СМА, которым он может принести пользу».

Заявка на регистрацию препарата рисдиплам включает данные 12
месяцев наблюдения, полученные в первой части исследований FIREFISH и SUNFISH,
посвященной определению дозы, а также данные из подтверждающей второй части
исследования SUNFISH.

FIREFISH — открытое клиническое исследование, состоящее из
двух частей, с участием младенцев со СМА 1-го типа. Первая часть представляла
собой исследование с эскалацией дозы, в котором приняли участие 21 ребенок в
возрасте от одного до семи месяцев. Основной целью этой части, в которой
оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки, было
оценить профиль безопасности рисдиплама у младенцев и определить дозу для
второй части исследования. Вторая часть — несравнительное исследование рисдиплама
с участием 41 младенца со СМА 1-го типа продолжительностью 24 месяца с
последующим открытым расширенным периодом исследования.

SUNFISH — двойное слепое плацебо-контролируемое исследование
с участием пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2-го и 3-го типа. В ходе
первой части исследования (n=51) определена доза для второй (подтверждающей)
части и оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки.
Вторая часть (n=180) — это большое плацебо-контролируемое исследование,
оценивающее лечение пациентов со СМА 2-го или 3-го типа. Недавно в этой части
была достигнута первичная конечная точка — изменение от исходного уровня по
шкале моторной функции MFM-32[1] (Motor Function
Measure 32). Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых
сигналов по безопасности в исследовании не выявлено. Подробные результаты
исследования SUNFISH будут представлены на одном из предстоящих международных
медицинских конгрессов.

В случае одобрения препарат рисдиплам, представляющий собой
жидкость для перорального применения, станет первым лекарством, применяемым
амбулаторно у пациентов со СМА. Рисдиплам изучается в рамках обширной программы
клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в
том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания.

Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата
рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC
Therapeutics.

Право на приоритетное рассмотрение (Priority Review)
предоставляется лекарственным препаратам, которые, по мнению FDA, способны
обеспечить значимые улучшения в плане безопасности и эффективности при лечении,
профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В январе 2017 года FDA
предоставило препарату рисдиплам статус орфанного препарата, а в апреле 2017
года — статус «Быстрое рассмотрение» (Fast Track).

[3] Cure SMA. About SMA. Доступ: www.curesma.org/sma/about-sma.

Пресс-релиз