FDA одобрило в ускоренном режиме препарат Оксбрита / Oxbryta
(вокселотор / voxelotor) компании Global Blood Therapeutics, предназначенный
для лечения серповидноклеточной анемии (СКА) у взрослых и детей в возрасте 12
лет и старше.

Серповидноклеточная анемия - это наследственное заболевание
крови, при котором эритроциты имеют неправильную форму. В связи с этим
нарушается кровоток в кровеносных сосудах и ограничивается доставка кислорода в
ткани организма, что приводит к сильной боли и повреждению органов.

Препарат Оксбрита (вокселотор) представляет собой ингибитор
дезоксигенированной полимеризации серповидного гемоглобина, которая является
центральной аномалией при заболевании серповидноклеточной анемией.

Одобрение лекарственного средства основано на результатах
клинического исследования, в котором приняло участие 274 пациента с
серповидноклеточной анемией. Во время исследования 90 пациентов получили вокселотор
в дозе 1500 мг, 92 пациента получили вокселотор в дозе 900 мг и 92 пациента
получили плацебо.

У 51,1% пациентов, принимавших вокселотор в дозе 1500 мг,
увеличилась частота ответа гемоглобина, тогда как в группе плацебо этот
показатель составил 6,5%.

Среди побочных эффектов, связанных с использованием препарата
Оксбрита (вокселотор), чаще всего встречались головная боль, диарея, боль в
животе, тошнота, усталость, сыпь и лихорадка.