Как сообщили в «Национальном медицинском исследовательском
центре здоровья детей» Минздрава РФ (НЦЗД), гарантированное обеспечение
пациентов необходимой терапией стало возможным после того, как в 2019 году
заболевание мукополисахаридоз II типа (синдром Хантера) было внесено в
государственную программу высокозатратных нозологий (ВЗН), а препарат для его
лечения – идурсульфаза (торговое название «Элапраза», компания «Такеда»), – был
включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).

По словам начальника Центра детской психоневрологии НЦЗД
профессора Людмилы Кузенковой, на сегодняшний день все российские пациенты
с синдромом Хантера, которым показано лечение, своевременно получают терапию
(не считая нескольких семей, по субъективным причинам отказавшихся от лечения).

Синдром Хантера – генетическое заболевание, при отсутствии
лечения приводящее к смерти или инвалидности. Пациентам с синдромом Хантера
показана пожизненная ферментозаместительная терапия (ФЗТ). В международном реестре
пациентов с этим заболеванием – около 2000 человек. В российском реестре
насчитывается более ста пациентов.

Препарат идурсульфаза зарегистрирован и применяется для
лечения пациентов на территории РФ с 2008 года.Однако долгое время
лекарственный препарат был доступен далеко не всем нуждающимся в нем пациентам
из-за высокой стоимости. Ситуация улучшилась в 2012 году, когда синдром Хантера
был включен в государственный перечень 24 редких заболеваний и поставлялся
больным за счет региональных бюджетов.Но полное и бесперебойное
обеспечение препаратом «Элапраза» пациенты с синдромом Хантера получили в 2019
году, после федерализации финансирования заболевания и включения лекарства в
список ЖНВЛП. Теперь пациенты обеспечиваются лекарством централизованно из федерального
бюджета.

«Лекарство доступно во всех регионах одинаково. Если
диагностируют новых детей с синдромом Хантера, их ставят на терапию в течение
достаточно короткого периода времени, – комментирует глава пациентской
организации «Хантер-синдром»Снежана Митина. – Федеральные закупки – это
стабильность, поэтому сейчас риск того, что лечение будет проводиться с
перерывом, значительно уменьшился. Шанс получить современное лечение
эффективным и безопасным препаратом сегодня есть у всех».

Как уточнил Дмитрий Колода, медицинский директор
компании «Такеда», сегодня «Элапраза» – единственный в мире препарат для
лечения синдрома Хантера, полученный из клеток человека и поэтому по своим
свойствам близок к естественному ферменту человека, которого не хватает в организме
пациентов. Проводимое сейчас международное исследование (Hunter Outcome Survey,
HOS) позволяет получить более высокий уровень экспертизы применения препарата в
клинической практике. Оно будет продолжено во всех странах-участниках вплоть до
2022 года для продолжения детального изучения результатов лечения пациентов с
синдромом Хантера препаратом идурсульфаза.

В этом году Россия подключилась к международной
исследовательской программе по синдрому Хантера. В рамках данной программы с
2005 года международным медицинским сообществом проводится масштабное
исследование, в котором отслеживается течение этой болезни на фоне применения
заместительной терапии с использованием фермента идурсульфаза («Элапраза»).
Сведения о российских пациентах также регулярно передаются в общий реестр.
Сегодня в него включено свыше 1200 пациентов из почти полутора сотен центров 33
стран мира.

Источник: gmpnews.ru