Препарат Гивлаари / Givlaari (гивосиран / givosiran) компании
Alnylam Pharmaceuticals получил одобрение FDA для лечения взрослых пациентов с
острой печеночной порфирией, генетическим заболеванием, приводящим к накоплению
токсичных молекул порфирина, образующихся в процессе производства гема.

Это заболевание может вызывать острые приступы,
сопровождающиеся сильной болью и параличом, дыхательной недостаточностью,
судорогами и изменениями психического статуса.Атаки происходят внезапно и
могут привести к необратимому неврологическому повреждению и смерти.

Одобрение препарата Гивлаари (гивосиран) было основано на
результатах клинического исследования с участием 94 пациентов, страдающих
острой печеночной порфирией. Эффективность препарата измерялась частотой
приступов порфирии, требующих госпитализации, срочных визитов к врачу или
внутривенного вливания гемина в домашних условиях.Согласно полученным
результатам, пациенты, получавшие гивосиран, испытали на 70% меньше приступов
порфирии по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.

Среди побочных эффектов, связанных с приемом препарата
Гивлаари (гивосиран), были тошнота и реакция в месте инъекции.

Источник: fda.gov