FDA одобрило препарат Сценс / Scenesse (афамеланотид /
afamelanotide) компании Clinuvel, позволяющий обеспечить безболезненное
воздействие света на взрослых пациентов, страдающих от фототоксических реакций в
результате эритропоэтической протопорфирии. Для пациентов с данным заболеванием
воздействие света может быть очень болезненным. До этого момента не
существовало препарата, одобренного FDA, для облегчения их состояния.

Эритропоэтическая протопорфирия является редким
заболеванием, вызываемым мутациями, приводящими к нарушению активности
феррохелатазы, фермента, участвующего в выработке гема. Эффективностьафамеланотида
была оценена в двух параллельных групповых клинических исследованиях с участием
пациентов с эритропоэтической протопорфирией, которым раз в два месяца подкожно
вводили афамеланотид или плацебо-форму имплантата. Согласно полученным
результатам, среднее количество часов без боли, проведенных пациентами под
прямыми солнечными лучами в период с 10 до 18 часов, во время наблюдения
длительностью 180 дней составило 64 часа в группе афамеланотида и 41 час в
группе плацебо.

Наиболее распространенными побочными эффектами терапии были
реакция на месте имплантации, тошнота, кашель, усталость, гиперпигментация
кожи, головокружение, инфекция дыхательных путей, сонливость, раздражение кожи.

Источник: fda.gov