В России зарегистрирован препарат Спинраза (нусинерсен)
компании Biogen, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА),
редкого нейродегенеративного инвалидизирующего заболевания, связанного с
дефицитом гена SMN2.

Лекарственное средство было одобрено в США в декабре 2016
года. Это один из самых дорогих препаратов. Стоимость одного флакона может
достигать 125 тысяч долларов США. В США стоимость первого года терапии
составляет 750 тысяч долларов США, второго – 375 тысяч долларов США. В России предельная
отпускная цена на препарат пока не зарегистрирована.

Препарат Спинраза стал первым зарегистрированным в России
лекарственным средством, использование которого способствует замедлению
развития спинальной мышечной атрофии. Существует еще два препарата для терапии
этого редкого заболевания – это Zolgensma от Novartis и Risdiplam от Roche. В
России зарегистрировано более 800 человек со спинальной мышечной атрофией.