FDA одобрило препарат Рузурги / Ruzurgi (амифампридин / amifampridine)
компанииJacobus Pharmaceutical для лечения миастенического синдрома
Ламберта-Итона (LEMS) у пациентов в возрасте от 6 до 17 лет. Это первое лекарственное
средство, одобренное для использования у детей, страдающих данным заболеванием.

Миастенический синдром Ламберта-Итона является редким
аутоиммунным заболеванием, оказывающим влияние на связь между нервами и
мышцами, что приводит к развитию слабости и других симптомов у пациентов.

Использование лекарственного средства Рузурги (амифампридин)
у пациентов в возрасте от 6 до 17 лет подтверждается данными адекватных и
хорошо контролируемых исследований препарата у взрослых с LEMS,
фармакокинетическими данными у взрослых пациентов, фармакокинетическим
моделированием и моделированием для определения режима дозирования у детей.

Эффективность препарата оценивалась в ходе
​​рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования с
участием 32 взрослых пациентов. Эффективность измерялась с помощью теста, который
оценивал время, которое требовалось пациенту, чтобы подняться со стула, пройти
три метра и вернуться к нему в течение трех последовательных кругов без паузы.

Наиболее частыми побочными эффектами, которые испытывали
педиатрические и взрослые пациенты, принимающие амифампридин, были ощущение
жжения или покалывания (парестезии), боли в животе, расстройство желудка,
головокружение и тошнота.

Источник: fda.gov