Болезнь Помпе (БП) — редкое наследственное заболевание,
характеризующееся при отсутствии эффективной ферментзаместительной терапии
(ФЗТ) прогрессирующей мышечной слабостью, сердечно-лёгочной недостаточностью и
другими жизнеугрожающими симптомами. Лечение БП представляется затратным,
однако данных об экономическом бремени заболевания в Российской Федерации нет.

Осуществлён анализ прямых (стоимость ФЗТ, лабораторных и
инструментальных методов исследования, стоимость изделий медицинского
назначения и др.) и непрямых (недополученный доход пациента в связи с временной
нетрудоспособностью или родителя по уходу за ребенком, выплаты по инвалидности,
недополучение внутреннего валового продукта и т. п.) расходов при БП с поздним
началом. В случае манифестации БП в детском возрасте прямые медицинские затраты
были на 11,4 %, а непрямые немедицинские — почти на 40 % ниже в случае
применения алглюкозидазы альфа в сравнении со стандартной симптоматической
терапией (ССТ) при горизонте моделирования в 1 год. В случае манифестации БП во
взрослом возрасте стратегия применения алгюкозидазы альфа высокоэффективна, но
более затратна — 44,1 млн руб./пациент — в сравнении со стандартной терапией.
При этом расходы на купирование осложнений БП были меньше наполовину таковых
при стандарте. Основные составляющие затрат в группе алглюкозидазы альфа —
расходы на препарат, в то время как для пациентов, получающих ССТ, издержки
вследствие развития терминальной стадии и последующей гибели больного, затраты
на коррекцию осложнений заболевания. Патогенетическая терапия может быть
расширена до 16,4 % за счёт ресурсосберегающих последствий применения
алглюкозидазы альфа. С учётом рассчитанного социально-экономического бремени БП
представляется целесообразным перевод финансирования её лечения на федеральный
уровень.

Для цитирования:

Колбин А.С., Вилюм И.А., Балыкина Ю.Е., Проскурин М.А.,
Карпов О.И. Экономическое бремя болезни Помпе с поздним началом в Российской
Федерации.Качественная клиническая практика. 2018;(4):33-43.https://doi.org/10.24411/25880519-2018-10057

Читать
статью полностью

Источник: clinvest.ru