Комитет по лекарственным средствам для применения у человека
(Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства
по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA)рекомендовал
предоставить условное одобрение препарату Зинтегло (Zynteglo) компании Bluebird
Bio, предназначенному для терапии пациентов в возрасте 12 лет и старше,
страдающих бета-талассемией.

Действующее вещество препарата – это аутологичные
CD34+-клетки, кодирующие ген β-T87Q-глобина. Бета-талассемия является редким
наследственным заболеванием крови, при котором развивается тяжелая анемия.
Препарат предназначен для использования у пациентов, нуждающихся в регулярных
переливаниях крови и у которых нет подходящих доноров для трансплантации
стволовых клеток.

Препарату Зинтегло присвоен статус орфанного лекарственного
средства.