FDA присвоило статус «терапии прорыва» препарату селуметиниб
(selumetinib) фармацевтических компаний AstraZeneca и Merck & Co для
использования у детей в возрасте трех лет и старше, страдающих
нейрофиброматозом 1 типа (НФ1), сопровождающимся наличием симптоматических или
прогрессирующих неоперабельных плексиформных нейрофибром. Это редкое
генетическое заболевание, связанное с дефектами гена нейрофибромина 1, которое
не поддается терапии.

Селуметиниб представляет собой ингибитор МЕК 1/2. Основой
для предоставления статуса «терапии прорыва» стали результаты клинического
исследования II фазы SPRINT, где препарат изучался в качестве монотерапии у
детей в возрасте трех лет и старше с неоперабельными плексиформными
нейрофибромами.

Ранее лекарственное средство получило статус орфанного
препарата в США и Европе.