- Первый препарат, обеспечивший значимое
снижение количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, по
сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII в проспективном индивидуальном
сравнении у пациентов

- Единственное профилактическое средство,
которое можно вводить подкожно и в нескольких вариантах дозирования

- Эффективность и безопасность препарата
Гемлибра подтверждена в рамках одной из крупнейших программ клинических
исследований по гемофилии A

Компания «Рош» объявляет об одобрении Европейской комиссией
препарата Гемлибра® (эмицизумаб) для рутинной профилактики эпизодов
кровотечений у пациентов с тяжелой формой гемофилии А (врожденный дефицит
фактора VIII, FVIII <1%) без ингибитора к фактору VIII. Препарат Гемлибра можно
использовать во всех возрастных группах, данный препарат также может теперь использоваться
в нескольких вариантах дозирования (один раз в неделю, один раз в 2 недели,
один раз в 4 недели) для всех указанных пациентов с Гемофилией А, включая тех,
у кого имеются ингибиторы к фактору VIII.

Данное решение основывается на результатах регистрационных
исследований HAVEN 3 и HAVEN 4. В исследовании HAVEN 3 с участием пациентов с
гемофилией А без ингибитора к фактору VIII, профилактика препаратом Гемлибра обеспечила
статистически и клинически значимые снижения количества кровотечений, требующих
гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики, и по
сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII в проспективном
индивидуальном сравнении у пациентов. В исследовании HAVEN 4 с участием
пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, препарат
Гемлибра показал клинически значимый контроль кровотечений при введении каждые
четыре недели.

«Мы рады, что сейчас в Европейском союзе люди с тяжелой
гемофилией А без ингибиторов также получат возможность получить пользу от
препарата Гемлибра, который, как было показано, значительно снижает количество
кровотечений по сравнению с отсутствием профилактики и по сравнению с
предшествующей профилактикой фактором VIII, – говорит Елена Сантагостино,
Директор отделения гемофилии в Центре гемофилии и тромбоза им. Анджело Бьянки
Бономи Фонда Ка Гранды, поликлиника больницы Маджоре, Милан, Италия. – Мы
надеемся, что три различных варианта дозирования позволят людям с гемофилией А
и их врачам выбрать подходящий для них вариант, исходя из их образа жизни и
предпочтений».

«Сегодняшнее решение об одобрении – знаменательный момент,
поскольку препарат Гемлибра – это первый новый класс препаратов для лечения
тяжелых форм гемофилии А без ингибиторов за последние почти 20 лет, – говорит
Сандра Хорнинг, врач, главный медицинский директор и глава глобального
подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Кроме
того, препарат Гемлибра может эффективно контролировать кровотечения, при
подкожном введении с периодичностью один раз в неделю, один раз в 2 недели или
один раз в 4 недели. Мы продолжим работу со странами-членами ЕС, чтобы этот
способ лечения стал как можно быстрее доступен тем, кто в нем нуждается».

В исследовании III фазы HAVEN 3, взрослые и подростки в
возрасте от 12 лет и старше с гемофилией А без ингибитора к фактору VIII,
которые получали профилактику препаратом Гемлибра один раз в неделю (n=36) или
один раз в 2 недели (n=35), достигли снижения на 96% (RR=0,04; p<0,0001) и
97% (RR= 0,03; p<0,0001) количества кровотечений, требующих гемостатической
терапии, соответственно, по сравнению с теми, кто не получал профилактики
(n=18). Гемлибра является первым препаратом, обеспечившим значимое снижение
количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, по сравнению с
предшествующей профилактикой фактором VIII (стандарт терапии для пациентов с
гемофилией А без ингибитора к фактору VIII), что демонстрируется статистически
значимым снижением на 68% (RR=0,32; p<0,0001) количества кровотечений,
требующих гемостатической терапии, при сравнении индивидуальных показателей у
пациентов (n=48), ранее получавших профилактику фактором VIII в проспективном
неинтервенционном исследовании и перешедших на профилактику препаратом Гемлибра.

В не сравнительном исследовании III фазы HAVEN 4,
профилактика препаратом Гемлибра каждые четыре недели обеспечила клинически
значимый контроль кровотечений у взрослых и подростков в возрасте от 12 лет и
старше с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII (n=5) и без ингибиторов к
фактору VIII (n=36).

В объединенных данных по программе III фазы HAVEN (n=373),
наиболее частыми нежелательными явлениями, наблюдавшимися у 10% или более
пациентов, получавших препарат Гемлибра, были реакции в месте инъекции (20%),
боль в суставах (артралгия; 15%) и головная боль (14%).

4 октября 2018 года препарат Гемлибра был одобрен по
процедуре приоритетного рассмотрения Управлением по санитарному надзору за
качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для рутинной профилактики
с целью предотвратить или уменьшить частоту эпизодов кровотечений у взрослых и
детей, начиная с новорожденных, с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII.
Ранее препарат Гемлибра также получил от FDA статус «прорыв в терапии» для
лечения гемофилии А с ингибиторами к фактору VIII. Право на приоритетное
рассмотрение получают препараты, которые, по мнению FDA, способны обеспечить
значительные улучшения в лечении, профилактике или диагностике серьезных
заболеваний. Статус «прорыв в терапии» призван ускорить разработку и
рассмотрение лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных
заболеваний при наличии предварительных данных, указывающих на то, что препарат
способен обеспечить существенные улучшения по сравнению с существующими
методами лечения. Продолжается подача заявок на регистрацию препарат Гемлибра в
регулирующие органы по всему миру.

Препарат Гемлибра одобрен для рутинной профилактики с целью
предотвратить или уменьшить частоту эпизодов кровотечений у пациентов с
гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII в более, чем 60 странах мира,
включая США (ноябрь 2017), страны ЕС (февраль 2018), Японию (март 2018) и
Россию (октябрь 2018). Препарат изучался в рамках одной из крупнейших программ
клинических исследований с участием пациентов с гемофилией A с ингибиторами к
фактору VIII и без них, включая четыре исследования III фазы (HAVEN 1, HAVEN 2,
HAVEN 3 и HAVEN 4).