Минздрав РФ предоставил препарату нусинерсен статус
орфанного лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии. Это
ускорит процесс его регистрации в
России.

Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом. Он был
разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензирован Biogen.
Компания Janssen занимается выведением лекарственного средства на российский
фармрынок.

На данный момент нусинерсен является единственным одобренным
в США и Евросоюзе препаратом для терапии спинальной мышечной атрофии, которая
приводит к тяжелой инвалидизации и смерти.

В клинических исследованиях препарат нусинерсен
продемонстрировал клинически значимые показатели эффективности и благоприятный
профиль безопасности. Практически у половины пациентов отмечалась стабилизация
функции моторных навыков. Некоторые дети после прохождения терапии смогли
держать голову, переворачиваться, сидеть и даже стоять. Также было
зафиксировано статистически значимое снижение риска смерти или постоянной
вентиляции.