Генотерапия компании UniQure продемонстрировала успехи в
клиническом исследовании, где оценивались показатели ее эффективности и
безопасности у пациентов с гемофилией В. Экспериментальный препарат AMT-061
содержит запатентованный фактор свертывания крови IX с мутацией FIX-Padua.

В клиническом исследовании IIb фазы приняло участие три
пациента с тяжелой гемофилией. Уровень фактора свертывания крови у участников
был менее 1%. Все они получили одну инъекцию препарата AMT-061.

Как показал анализ данных, через 16 недель у первого пациента
уровень фактора свертывания крови IX составил 48%, у второго пациента на 14
неделе этот показатель был равен 25%, а у третьего через 12 недель – 51%.
Наблюдение за пациентами будет вестись на протяжении 52 недель для оценки
уровня фактора свертывания крови IX и частоты кровотечений, а также на
протяжении пяти лет для оценки безопасности экспериментального препарата.