Еврокомиссия одобрила расширение показаний к применению
препарата Оркамби / Orkambi (лумакафтор+ ивакафтор / lumacaftor + ivacaftor)
американской биотехнологической компании Vertex Pharmaceuticals, разрешив его
использование у детей в возрасте от 2 до 5 лет, страдающих муковисцидозом, у
которых обнаруживается две копии мутаций F508del в гене трансмембранного
регулятора муковисцидоза (CFTR gene).

Изначально лекарственное средство было одобрено в Европе в
2015 г. для пациентов с муковисцидозом в возрасте от 12 лет, а позже разрешено
для использования у детей в возрасте 6-11 лет.

Основой для расширения показаний к применению препарата
Оркамби стали результаты открытого клинического исследования безопасности III
фазы с участием 60 детей. Лекарственное средство продемонстрировало в целом
хорошую переносимость при терапии на протяжении 24 недель. Профиль безопасности
был аналогичным, как и в исследовании с участием пациентов в возрасте от 6 лет.