FDA одобрило препарат Ультомирис /
Ultomiris(равулизумаб / ravulizumab) фармацевтической компании Alexion
для лечения взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, редким
и опасным для жизни неопухолевым заболеванием системы кроветворения.

Данное заболевание приводит к разрушению эритроцитов. У
пациентов наблюдается дефицит белка, защищающего эритроциты от разрушения
иммунной системой. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия сопровождается сильной
анемией, усталостью, одышкой, болями в животе, моча больного окрашивается в
темный цвет.

Равулизумаб представляет собой моноклональное антитело, ингибитор
комплемента С5 длительного действия. Эффективность препарата была оценена в
клиническом исследовании с участием 246 пациентов с пароксизмальной ночной
гемоглобинурией, ранее не получавших лечение. Часть из них получала Ультомирис,
а часть прошла стандартную терапию.Согласно полученным результатам,
равулизумаб продемонстрировал эффективность не меньшую, чем при использовании
экулизумаба. Пациенты из обеих групп не нуждались в переливании и имели
аналогичную частоту гемолиза. В ходе второго исследования с участием 195
пациентов, ранее получавших экулизумаб,были продемонстрированы аналогичные результаты.

Наиболее распространенными побочными эффектами были головная
боль и инфекции верхних дыхательных путей.