FDA одобрило препарат Элзонрис / Elzonris (таграксофусп /
tagraxofusp-erzs) компании Stemline Therapeutics, предназначенный для лечения
опухолей из бластных плазмоцитоидных дендритных клеток (BPDCN) у взрослых и
детей в возрасте от двух лет и старше. Это первое лекарственное средство,
одобренное FDA для терапии данного заболевания. До этого момента стандартом
лечения была интенсивная химиотерапия с последующей трансплантацией костного
мозга.

BPDCN - это агрессивное и редкое заболевание костного мозга
и крови, которое может поражать другие органы, кожу и лимфатические узлы.
Эффективность Элзонриса была изучена в клиническом исследовании с участием двух
групп пациентов. В первую когорту было включено 13 пациентов с BPDCN, ранее не
получавших терапию. Согласно полученным результатам, у семи пациентов (54%)
была достигнута полная ремиссия или полная ремиссия с кожной аномалией, не
указывающей на активное заболевание. Во вторую группу вошло 15 пациентов с
рецидивирующими или рефрактерными опухолями из бластных плазмоцитоидных
дендритных клеток.Из них у одного пациента была достигнута полная
ремиссия и у одного полная ремиссия с кожной аномалией, не указывающей на
активное заболевание.

Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с
терапией, были синдром капиллярной утечки, тошнота, усталость, периферические
отеки, лихорадка, озноб и увеличение массы тела.