FDA предоставило препарату кризанлизумаб (crizanlizumab)
фармацевтической компании Novartis статус прорывной терапии (Breakthrough
Therapy). Лекарственное средство предназначено для лечения вазоокклюзивных
болевых кризов у пациентов с серповидноклеточной анемией.

Кризанлизумаб представляет собой моноклональное антитело,
специфичное к белку P-селектину, который присутствует на поверхности клеток
эндотелия и играет важную роль в развитии вазоокклюзивных болевых кризов.
Данное осложнение приводит к госпитализации более 90% пациентов с
серповидноклеточной анемией.

Основой для предоставления статуса прорывной терапии стали
результаты клинических исследований II фазы, согласно которым применение
кризанлизумаба позволяет снизить число вазоокклюзивных болевых кризов за год на
45,3% по сравнению с плацебо. Результаты исследования свидетельствуют о том,
что у35,8% пациентов, принимавших кризанлизумаб, не возникал
вазоокклюзивный криз, тогда как вгруппе плацебо этот показатель составил
16,9%.

Компания Novartis планирует подать заявку на регистрацию
кризанлизумаба уже в первой половине 2019 года.