На Секции новейших
клинических испытаний 22-й Ежегодной научной конференции Американского общества
по сердечной недостаточности были представлены результаты анализа
чувствительности и post-hoc анализа. Результаты новых анализов смертности от
всех причин свидетельствовали в пользу препарата тафамидис во всех подгруппах.

В подгруппах пациентов с кардиомиопатией, обусловленной
транстиретином дикого типа и наследственной формой заболевания, наблюдалось
снижение риска смерти на 29% и 31%, соответственно.

Компания Pfizer Inc. объявила о том, что дополнительный
анализ чувствительности и post-hoc анализ, проведенные в рамках исследования
III фазы препарата тафамидис для лечения транстиретиновой семейной амилоидной
кардиомиопатии (ATTR-ACT), предоставили дополнительную информацию о действии
препарата для подгрупп пациентов с кардиомиопатией, обусловленной
транстиретином дикого типа и наследственной формой заболевания, а также
подгрупп пациентов с ХСН I, II и III ФК NYHA1. Тафамидис — это единственный
экспериментальный препарат, который успешно прошел исследование III фазы,
оценивающее его безопасность и эффективность для лечения транстиретиновой
семейной амилоидной кардиомиопатии1. АТТР-КМП — это редкое плохо
диагностируемое смертельное заболевание, связанное с прогрессирующей сердечной
недостаточностью, для которого в настоящее время отсутствуют одобренные
фармакологические методы лечения2.

Результаты исследования были представлены на секции новейших
клинических испытаний 22-й Ежегодной научной конференции Американского общества
по сердечной недостаточности в городе Нэшвилл, штат Теннесси. Первичные
результаты были представлены 27 августа 2018 года на Конгрессе Европейского
общества кардиологов ESC 2018 в Мюнхене (Германия) и одновременно
опубликованы в Интернете в журнале New England Journal of Medicine (NEJM) («Медицинский
журнал Новой Англии»).

Расширенные первичные результаты показали, что по сравнению
с плацебо применение тафамидиса в течение 30 месяцев значительно снижает
комбинацию показателей смертности от всех причин и частоту госпитализации,
связанной с сердечно-сосудистыми проявлениями заболеваниями, у пациентов с АТТР-КМП
«дикого типа» и наследственной формой заболевания (P = 0,0006).1 Новый анализ
чувствительности также продемонстрировал значительное снижение комбинации
смертности от всех причин и частоты госпитализации по всем причинам в течение
30 месяцев по сравнению с плацебо (P = 0,0088).1

Кроме того, по сравнению с плацебо препарат тафамидис
снижает риск смерти от всех причин во всех подгруппах (заболевание «дикого
типа», наследственное заболевание и функциональные классы NYHA I, II и III).
Сюда относится снижение риска смерти, наблюдаемого в подгруппе с заболеванием
«дикого типа» (ОР 0,71; 95 % ДИ [0,474, 1,052]) и наследственным заболеванием
(ОР 0,69; 95% ДИ [0,408,1,167]) на 29% и 31%, соответственно.1 В подгруппах с АТТР-КМП
«дикого типа» и наследственным заболеванием тафамидис по сравнению с плацебо на
30-м месяце исследования последовательно сократил ухудшение в тесте с шестиминутной ходьбой (P
<0,0001), который отражает функциональные возможности и качество жизни,
измеренных с помощью общей оценки Канзасского опросника для пациентов с
кардиомиопатией. Препарат также хорошо переносился, и при этом наблюдаемый
профиль безопасности был сопоставим с плацебо.1

«Эти дополнительные данные также подтверждают, что препарат тафамидис
является перспективным вариантом лечения для людей с АТТР-КМП «дикого типа» или
наследственным заболеванием, — говорит Бренда Куперстоун (Brenda Cooperstone),
старший вице-президент и начальник отдела по развитию, главный специалист
отдела препаратов для лечения редких заболеваний и отдела разработки глобальных
продуктов компании Pfizer. — Мы с нетерпением ждем возможности получить больше
информации благодаря дальнейшему анализу в рамках этого исследования и
продолжаем работу с регулирующими органами разных стран, чтобы сделать этот
препарат доступным для пациентов».

«Получив
статистически значимые результаты первичного анализа исследования III фазы
ATTR-ACT, мы стремились глубже изучить эффективность препарата тафамидис в этих
ключевых подгруппах пациентов, — сказал Мэттью С. Морер (Mathew S. Maurer),
главный врач Центра по изучению гипертрофической кардиомиопатии (HCM) при
Пресвитерианской больнице Нью-Йорка/Медицинском центре Колумбийского
университета, представляя результаты исследования ATTR-ACT на Ежегодной
конференции HFSA 2018. — Результаты этих дополнительных анализов подтверждают
результаты, представленные на Конгрессе ESC 2018 и опубликованные несколько
недель назад в журнале New England Journal of Medicine, подчеркивая важность
повышения осведомленности об этом потенциально смертельном заболевании и
важность диагностирования заболевания на более ранней стадии».

Учитывая серьезность заболевания и отсутствие альтернатив
лечения, компания Pfizer утвердила расширенный доступ к протоколу лечения
тафамидисом пациентам, страдающим АТТР-КМП, которые могут извлечь пользу от
лечения до одобрения препарата надзорными органами. Протокол расширенного
доступа опубликован на сайте clinicaltrials.gov (NCT02791230), а дополнительную
информацию о подаче заявки можно найти на сайте www.pfizercares.com. Доступ к
этим программам может отличаться в зависимости от страны; медицинским
работникам рекомендуется связаться с местным медицинским отделением компании
Pfizer для получения дополнительной информации. Заинтересованным пациентам,
страдающим АТТР-КМП, следует обратиться к своему лечащему врачу для обсуждения
целесообразности прохождения лечения тафамидисом.

В 2012 году тафамидис получил статус орфанного препарата для
лечения АТТР-КМП как в ЕС, так и в США, а также в 2018 году в Японии. В июне
2017 года и в мае 2018 года, соответственно, Управление по санитарному надзору
за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) постановило ввести для
тафамидиса ускоренную процедуру рассмотрения заявки на регистрацию со статусом
принципиально нового, прорывного ЛС в терапии АТТР-КМП. Кроме того, в марте
2018 года Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии присвоило
препарату статус SAKIGAKE («инновационный, первый»).

В 2017 году тафамидис (Виндакель™) был зарегистрирован в
Российской Федерации. Он является первым и единственным лекарственным
препаратом в РФ с зарегистрированным показанием «Для лечения транстиретинового
амилоидоза у взрослых с клинически выраженной полинейропатией с целью задержки
развития нарушений в периферических нервах».

Ссылки на источники:

[1]Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.

2 Rapezzi C, Quarta CC, Riva L, et al. Transthyretin-related
amyloidoses and the heart: a clinical overview. Nat Rev Cardiol.
2010;7:398-408.

3 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of
transthyretin related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet J Rare
Dis. 2013;8:31.

4 Pfizer Inc. Rare disease. http://www.pfizer.com/health-and-wellness/health-topics/rare-diseases/areas-of-focus.
Accessed September 13, 2018.

Пресс-релиз