Национальный институт охраны здоровья и совершенствования
медицинской помощи Великобритании (NICE) отказал в финансировании в рамках Национальной
службы здравоохранения (NHS) двух препаратов, предназначенных для лечения семейного
транстиретинового амилоидоза – Тэгседи / Tegsedi (инотерсен / inotersen)
компании Akcea Therapeutics и Онпаттро / Onpattro (патисиран / patisiran)
компании Alnylam Pharmaceuticals.

Специалисты пришли к выводу, что применение этих
лекарственных средств позволяет добиться краткосрочных преимуществ пациентам с
данным заболеванием. Терапия способствует замедлению прогрессирования семейного
транстиретинового амилоидоза и способствует повышению качества жизни. Однако
неизвестно сохранится ли этот эффект в дальнейшем. Специалисты считают, что
необходимо провести анализ экономических моделей.