Еврокомиссия одобрила расширение показаний к применению
препарата Калидеко / Kalydeco (ивакафтор / ivacaftor) компании Vertex
Pharmaceuticals, разрешив его использование у детей в возрасте 12-24 месяцев,
страдающих муковисцидозом.

Основой для положительного решения регулятора стали
результаты продолжающегося клинического исследования III фазы ARRIVAL с участием детей с
муковисцидозом в возрасте 12-24 месяцев с одной из 10 мутаций гена CFTR. Как
отметили в компании, полученные в исследовании данные подтверждают соответствие
профиля безопасности тому, что был получен в предыдущих исследованиях с
участием детей более старшего возраста и взрослых пациентов.

Таким образом, препарат Калидеко (ивакафтор) стал первым и
единственным в Европе лекарственным средством, одобренным для лечения
первопричины муковисцидоза у детей в возрасте 1-2 лет. Действие препарата
направлено на причину заболевания – мутацию гена трансмембранного регулятора.
Он улучшает транспортировку воды и ионов хлора через мембраны клеток слизистых
оболочек. Другие препараты, которые назначаются при муковисцидозе, только
облегчают симптомы.