Препарат Firdapse / Фирдапс (амифампридин /
amifampridine)компании Catalyst Pharmaceuticals получил одобрение FDA.
Американский регулятор зарегистрировал лекарственное средство для лечения
миастенического синдрома Ламберта-Итона у взрослых пациентов. Это редкое
аутоиммунное заболевание, характеризующееся нарушением нервно-мышечной
передачи, и вызывающее переменную мышечную слабостью и нарушение функции
вегетативной нервной системы.

Препарат Фирдапс (амифампридин) является первым
лекарственным средством для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона,
получившим одобрение FDA.

Эффективность препарата изучалась в двух клинических
исследованиях, в которых приняло участие 64 взрослых пациента. Часть участников
получала амифампридин, часть - плацебо. В ходе исследования проводилась оценка
мышечной слабости с помощью количественной шкалы оценки тяжести клинических
проявлений миастении (QMGS), а также общего впечатления с использованием семибалльной
шкалы, по которой пациенты оценивали свое общее впечатление о воздействии
терапии на их физическое состояние.

Согласно полученным данным, у пациентов, принимавших
препарат Фирдапс (амифампридин), показатели были значительно лучше, чем у
пациентов, получавших плацебо.

Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с
использованием препарата, были парестезия, инфекции верхних дыхательных путей,
боли в животе, тошнота, диарея, головная боль, повышенный уровень ферментов
печени, боли в спине, гипертония и мышечные спазмы.

Источник: fda.gov