FDAодобрило препарат Гамифант / Gamifant (эмапалумаб / emapalumab) компании
Novimmune для лечения первичного рецидивирующего или прогрессирующего гемофагоцитарного
лимфогистиоцитоза у детей и взрослых пациентов, а также у пациентов, которым не
подходит стандартная терапия. Это первый одобренный FDA препарат, специально
предназначенный для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза.

Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз - это редкое и
опасное для жизни состояние, при котором иммунные клетки организма не работают
должным образом.Они начинают повреждать собственные органы организма,
включая печень, мозг и костный мозг.Симптомы обычно проявляются в первые
месяцы или годы жизни и включают лихорадку, увеличение печени или селезенки и уменьшенное
количество клеток крови.

Эффективность препарата Гамифант (эмапалумаб) изучалась в
клиническом исследовании с участием 27 пациентов детского возраста с
подозрением на первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз или с уже подтвержденным
диагнозом. В среднем наблюдение за участниками длилось 12 месяцев. Согласно
полученным данным, ответ на терапию был зафиксирован у 63% пациентов, 70%
пациентов были готовы к трансплантации стволовых клеток.

Среди побочных эффектов, связанных с приемом эмапалумаба,
были инфекции, гипертония, реакции, связанные с инфузией, гипокалиемия и
лихорадка. Пациенты, принимающие эмапалумаб, не должны получать живые вакцины и
должны проверяться на наличие скрытого туберкулеза.

Источник: fda.gov