Еврокомиссия одобрила генную терапию Люкстурна / Luxturna
(воретиджен непарвовек / voretigene neparvovec) компании Novartis для лечения
наследственной дистрофии сетчатки у взрослых и детей, вызванной мутациями гена
RPE65, которая может привести к потере зрения.

Препарат одобрен для однократного применения у пациентов с
подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65 и имеющих достаточное число
жизнеспособных клеток сетчатки.

Механизм действия препарата Люкстурна заключается в доставке
нормальной копии гена RPE65 непосредственно в клетки сетчатки, что приводит к
восстановлению производства белка,преобразующего свет в электрический сигнал в сетчатке. Для доставки
нормального человеческого гена RPE65 в клетки сетчатки используется природный
аденовирус, модифицированный с помощью технологии рекомбинантных ДНК.

Основой для одобрения генной терапии Люкстурна (воретиджен
непарвовек) стали результаты клинического исследования III фазы, в котором
принял участие 41 пациент. Улучшение зрения наступало уже через 30 дней после
введения препарата. У 90% участников, получавших препарат, наблюдалось
улучшение зрения на 1 или более уровне яркости, а 65% пациентов спустя год терапии
успешно обходили препятствия при низком уровне освещения.

Среди побочных эффектов терапии наиболее распространенными
были конъюнктивальная гиперемия, катаракта и повышенное внутриглазное давление.

Препарат Люкстурна в декабре прошлого года был одобрен в США
для использования по данному показанию.