- Первый препарат, который значительно снизил частоту эпизодов
кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, относительно
предшествующего профилактического лечения фактором VIII при сравнении индивидуальных показателей у
пациентов при двух режимах профилактики

- Гемлибра – единственный препарат, который пациенты
могут вводить самостоятельно подкожно один раз в неделю, раз в две недели или
раз в четыре недели при гемофилии А с ингибиторами к фактору VIII и без них

- Эффективность и безопасность Гемлибры была
продемонстрирована в одной из крупнейших программ базовых клинических
исследований по гемофилии А в одной из крупнейших программ базовых клинических
исследований по гемофилии А

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY)
объявляет о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых
продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Гемлибра (эмицизумаб-kxwh)
для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов
кровотечений у взрослых и детей в возрасте от рождения, с гемофилией А без
ингибиторов к фактору VIII. Сейчас Гемлибра является единственным
профилактическим средством для пациентов с гемофилией А с ингибиторами к
фактору VIII и без них, которое можно вводить подкожно, с использованием
различных режимов дозирования (один раз в неделю, раз в две недели или раз в
четыре недели). Данное одобрение основано на положительных результатах
исследований III фазы HAVEN 3 и HAVEN 4. В исследовании HAVEN 3 профилактика
Гемлиброй обеспечила статистически и клинически значимое снижение кровотечений,
потребовавших проведения гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием
профилактики (первичная конечная точка), а также по всех остальным конечным
точкам, связанным с кровотечениями, а в исследовании HAVEN 4 препарат показал
клинически значимый контроль кровотечений.

«Во многих вариантах профилактического
лечения пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII требуются
внутривенные инфузии несколько раз в неделю. Но несмотря на это, у пациентов
могут происходить кровотечения, поэтому существует потребность в дополнительных
вариантах лечения, – говорит Майкл Каллаган, врач-гематолог их детской больницы
штата Мичиган в Детройте. – Одобрение Гемлибры – важное достижение для всего
сообщества гемофилии А – впервые за почти 20 лет у нас появился новый класс
препаратов. Гемлибра может уменьшить кровотечения и предлагает новый способ
дозирования – подкожное введение один раз в неделю, раз в две недели или раз в
четыре недели».

«Сегодняшнее одобрение Гемлибры отражает
нашу приверженность к инновациям и к разработке лекарств, способных вывести
стандарты лечения на новый уровень, – говорит Сандра Хорнинг, врач, главный
медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке
лекарственных препаратов компании «Рош». – Сейчас Гемлибра является
единственным препаратом, который одобрен FDA для пациентов с гемофилией А с
ингибиторами к фактору VIII и без них, на основании профиля эффективности и
безопасности, продемонстрированного в четырёх базовых исследованиях. Мы хотим
поблагодарить сообщество по гемофилии за сотрудничество, которое помогло нам
предоставить этот новый вариант лечения всем, кто живет с гемофилией А».

В исследовании III фазы HAVEN 3 у взрослых
и подростков в возрасте от 12 лет и старше с гемофилией А без ингибиторов к
фактору VIII, получавших профилактику Гемлиброй один раз в неделю (n=36) или
раз в две недели (n=35), наблюдалось снижение частоты эпизодов кровотечений,
потребовавших проведения гемостатической терапии, на 96% (95% CI: 92,5; 98,0,
p<0,0001) и 97% (95% CI: 93,4; 98,3, p<0,0001), соответственно, по
сравнению с теми, кто не получал никакой профилактики (n=18). Гемлибра – первое
средство, обеспечившее значимое снижение кровотечений, потребовавших проведения
гемостатической терапии, по сравнению с предшествующей профилактической терапией
фактором VIII – рекомендованным стандартом лечения, что демонстрируется
статистически значимым снижением на 68% (95% CI: 48,6; 80,5, p<0,0001)
частоты эпизодов кровотечений, потребовавших проведения гемостатической
терапии, в проспективном сравнении у пациентов (n=48), которые ранее получали
профилактику фактором VIII в неинтервенционном исследовании и в дальнейшем
перешли на профилактику Гемлиброй. В несравнительном исследовании III фазы
HAVEN 4 с участием взрослых и подростков в возрасте от 12 лет и старше с
гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII (n=5) и без ингибиторов к фактору
VIII (n=36), профилактика Гемлиброй раз в четыре недели (n=41) обеспечила
клинически значимый контроль кровотечений. Наиболее частыми нежелательными
явлениями, наблюдавшимися у 10% и более пациентов, получавших Гемлибру во всех
исследованиях (n=391), были реакции в месте введения (n=85), головная боль
(n=57) и боль в суставах (артралгия; n=59).

FDA предоставило Гемлибре статус «прорыв в
терапии» при гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Кроме того, препарат
получил право на приоритетное рассмотрение, которое получают препараты,
которые, по мнению FDA, способны обеспечить значительные улучшения в лечении,
профилактике или диагностике серьезных заболеваний. Европейским агентством по
лекарственным средствам (EMA) рассматривается заявка на внесение изменений в
регистрационное удостоверение показания «гемофилия А без ингибиторов к фактору
VIII». В данную заявку включены данные из исследований HAVEN 3 и HAVEN 4.
Продолжается направление заявок в другие регулирующие органы по всему миру.

Гемлибра была одобрена FDA в ноябре 2017
года для взрослых и детей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Препарат
был изучен в рамках одной из крупнейших программ базовых клинических испытаний
с участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них,
включая четыре базовых исследования HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 и HAVEN
4).

Ссылки

1.ВФГ. Рекомендации
по лечению гемофилии (на англ.), 2012, [Интернет; июль 2018]. Доступно по ссылке: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf

2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012;
370:1447-1456.

3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and
Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwaukee, Wisconsin. Lippincott Williams
and Wilkin.

4. Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium.
Blood Rev 2013; 179-84

5. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with
haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.

Пресс-релиз