В России зарегистрирован препарат Гемлибра (эмицизумаб)
компании Roche для применения у пациентов с гемофилией А (наследственным
дефицитом фактора VIII) с ингибиторами фактора VIII в качестве рутинной
профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений.

На сегодняшний день лекарственное средство является единственным
профилактическим средством при ингибиторной форме гемофилии А у пациентов всех
возрастов, предназначенным для самостоятельного подкожного введения.

Основой для одобрения Гемлибра (эмицизумаб) стали результаты
клинических исследований HAVEN 1 и HAVEN 2. Согласно полученным данным,
использование эмицизумаба позволило добиться статистически значимого снижения
частоты кровотечений, требующих проведения гемостатической терапии, на 87% по
сравнению с отсутствием профилактики. У 62,9% пациентов, получавших Гемлибру в
качестве профилактики, отсутствовали кровотечения, требовавшие гемостатической
терапии, по сравнению с 5,6% пациентов, не получавших никакой профилактики.

Значительным преимуществом препарата Гемлибра является то,
что пациенты могут самостоятельно вводить его подкожно всего один раз в неделю,
тогда как при использовании стандартной терапии факторами FVIII требуются
внутривенные инъекции через 1-3 дня.

Осенью прошлого года эмицизумаб был одобрен FDA в качестве
рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов
кровотечений у взрослых и детей с ингибиторной формой гемофилии.

Гемлибра представляет собой биспецифичное моноклональное
антитело, которое связывается с факторами свертывания IXa и X, что позволяет
восстановить естественный каскад свертывания крови и процесс свертывания крови
у пациентов с гемофилией А.