 - Согласно предварительным результатам первой части исследования FIREFISH, дети в младенческом возрасте с СМА 1 типа достигают определённых этапов в развитии, включая сидение без поддержки
- Предварительные результаты первой части исследования SUNFISH показывают улучшение двигательной функции у людей с СМА2 и 3 типа
- До настоящего времени не получено какой-либо информации о лекарственной безопасности, по причине которой потребовалось бы прекращение участия в исследовании по рисдипламу
Компания «Рош» объявляет промежуточные клинические данные по
определению диапазона доз в рамках базовых исследований FIREFISH и SUNFISH, в
которых исследуется применение препарата рисдиплам (RG7916) при СМА. В
исследовании FIREFISH по СМА первого типа, шесть из 14 младенцев (43%) смогли
сидеть (с поддержкой или без неё), в том числе три младенца (21%) могли
устойчиво сидеть без поддержки после восьми месяцев лечения. Кроме того, четыре
младенца (29%) были способны перекатываться на бок; семь (50%) демонстрировали
активные движения конечностями, и еще шесть (43%) могли держать головку. Эти
этапы оценивались в соответствии с модулем 2 шкалы оценки неврологического
статуса детей младшего возраста, разработанной в больнице Хаммерсмит
(Hammersmith Infant Neurological Examination – HINE), и являются ключевыми
вторичными конечными точками в подтверждающей части исследования FIREFISH.
Данные были представлены на 23-м ежегодном международном
конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний, прошедшем в городе
Мендоса, Аргентина. Компания «Рош» выполняет ведущую роль в клинической
разработке рисдиплама – применяемого внутрь модификатора SMN2-сплайсинга, в
рамках сотрудничества с Фондом по СМА (SMA Foundation) и компанией PTC
Therapeutics.
«Нас вдохновляют полученные результаты, показывающие, что
получающие рисдиплам младенцы выживают и достигают определённых этапов в своём
развитии, невозможных при естественном течении этой разрушительной болезни», –
говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава
глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании
«Рош». – «Лечение при СМА, обеспечивающее устойчивое повышение количества белка
SMN как в ЦНС, так и на периферии, может принести существенную пользу тем, у
кого диагностирована СМА, и мы с нетерпением ожидаем возможности предоставить
дополнительную информацию по рисдипламу по мере реализации клинической
программы».
Результаты нового анализа данных по шкале CHOP-INTEND (шкала
была специально разработана Детской больницей Филадельфии для оценки
двигательных навыков у пациентов со СМА 1-го типа) показали, что восемь из 14
младенцев в исследовании FIREFISH (57%) достигли 40 или более баллов на время
визита в возрасте 8 месяцев. Как правило, за данный период времени у младенцев
с СМА 1 типа моторная функция не улучшается, а может ухудшиться. Медиана
балльной оценки CHOP-INTEND увеличивалась со временем (37,5 в возрасте 6
месяцев [n=20] по сравнению с 41,5 в 8 месяцев [n=14]). Медианный возраст
первого применения препарата в исследовании FIREFISH был равен 6,7 месяцев, а
медиана длительности лечения составила 9,5 месяцев. Девятнадцать из двадцати
одного включенного в исследование ребенка (90%) оставались в живых, а лечение
двух других было прекращено из-за фатального прогрессирования заболевания. В
настоящее время возраст трех пациентов более 24 месяцев. С момента начала
исследования никому из участников не потребовалась трахеотомия или постоянная
вентиляция легких, и ни один ребенок не потерял способность глотать. Наиболее
частыми нежелательными явлениями были лихорадка (пирексия; 52,4%), диарея
(26,8%), инфекции верхних дыхательных путей (19%), инфекции уха (14,3%),
пневмония (14,3%), запор (14,3%), рвота (14,3%), кашель (14,3%) и воспаление
верхних дыхательных путей (14,3%).
В первой части исследования SUNFISH по СМА 2 и 3 типа,
медиана содержания белка SMN в крови через 12 месяцев увеличилась более чем в 2
раза. Популяция пациентов в исследовании очень разнообразна: возраст – от 2 до
24 лет, функциональный статус – от слабого неамбулаторного до сильного
амбулаторного, степень сколиоза – от отсутствия до тяжелой формы. В начале 21
пациент получал более низкие дозы рисдиплама в течение 12 и более недель. У
пациентов, получавших рисдиплам не менее года (n=30), балльный показатель
моторной функции (MFM; данный показатель принят в качестве первичной конечной
точки в подтверждающей части исследования SUNFISH, а также в качестве шкалы,
используемой для оценки моторной функции при нервно-мышечных заболеваниях)
улучшился относительно исходного уровня в среднем на 3,1 балла. У 63%
пациентов наблюдалось улучшение по MFM от начального уровня на 3 или более
пункта после одного года. Такие улучшения наблюдались как у участников
исследования в возрасте до 12 лет (76%; n=17), так и у тех, чей возраст
превышал 12 лет (46%; n=13). Если учитывать любую степень улучшения по
сравнению с исходным уровнем, то количество таких пациентов составило 70% в
целом, 76% – в группе более молодых участников, 62% – в группе старших
участников. Серьезные нежелательные явления, возникшие у двух или более из
пациентов, получавших рисдиплам (51 пациент), включали в себя тошноту (4%),
инфекции верхних дыхательных путей (4%) и рвоту (4%). До настоящего времени не
выявлено никаких данных о лекарственной безопасности, по причине которых
потребовалось бы прекращение участия в каком-либо из этих исследований.
В обоих исследованиях – FIREFISH и SUNFISH – продолжается
период наблюдения в рамках второй, подтверждающей, части исследований.
Пресс-релиз
|
.png)
