Комитет по лекарственным препаратам для медицинского
применения (CHMP) EMA рекомендовал к одобрению препарат патисиран (patisiran)
компании Alnylam Pharmaceuticals, предназначенный для лечения наследственного
транстиретин-опосредованного (hATTR) амилоидоза у взрослых, страдающих полинейропатией 1 или 2 стадии.

Данное тяжелое врожденное заболевание часто заканчивается
летальным исходом. Развивается оно из-за мутации в гене TTR, кодирующем белок
транстиретин, который вырабатывается печенью. Мутации приводят к аномальному
накоплению амилоидных белков, поражающему органы и ткани. hATTR-амилоидоз
диагностирован примерно у 50 тысяч человек по всему миру. После постановки
диагноза продолжительность жизни в среднем составляет 4,7 года и 3,4 года у
пациентов с кардиомиопатией.

Препарат патисиран нацелен на транстиретин. Он блокирует его
выработку, что способствует уменьшению накопления амилоидных белков и
обеспечивает их выведение из периферических тканей.

Эффективность и безопасность лекарственного средства
оценивались в ходе клинического исследования APOLLO. Часть пациентов получала
патисиран 1 раз в 3 недели на протяжении 18 месяцев, остальные – плацебо.
Согласно полученным данным, использование лекарственного средства привело к
улучшению параметров нейропатии, качества жизни, способности передвигаться, нутритивного
статуса и симптомов реакции автономной нервной системы по сравнению с плацебо.

Компания также подала заявку на регистрацию в FDA. В случае
одобрения препарат патисиран будет продаваться под торговым наименованием Онпаттро
(Onpattro).