ЕМА предоставило препарату селуметиниб (selumetinib)
компаний AstraZeneca и MSD статус орфанного лекарственного средства для лечения
нейрофиброматоза 1-го типа. Это не поддающееся лечению генетическое
заболевание, которое поражает примерно одного новорожденного из трех
тысяч.

В настоящее время не существует терапии для нейрофиброматоза
1-го типа, и у пациентов очень ограниченные варианты терапии. Препарат
представляет собой ингибитор МЕК 1/2.

На данный момент эффективность и безопасность селуметиниба
изучается в клиническом исследовании I/II фазы SPRINT у детей с неоперабельной
плексиформной нейрофибромой, связанной с нейрофиброматозом 1-го типа.
Ожидается, что окончательные результаты исследования будут представлены в конце
2018 года.

Также изучается применение лекарственного средства в
качестве монотерапии и в комбинации с другими препаратами для лечения других
заболеваний.