Комитет по лекарственным средствам для применения у человека
(Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства
по лекарственным средствам (EMA)рекомендовал к одобрению препарат
Люкстурна / Luxturna (воретиджен непарвовек / voretigene neparvovec).

Люкстурна представляет собой генную терапию для лечения
наследственной дистрофии сетчатки у взрослых и детей, вызванной мутациями гена RPE65.
Данное нарушение может привести к постепенной потере зрения и слепоте.
Большинство пациентов с этой генной мутацией теряет зрение еще в молодом
возрасте.

Препарат Люкстурна предназначен для использования у
пациентов с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65 и имеющих
достаточное число жизнеспособных клеток сетчатки. Терапия подразумевает
доставку функционального гена RPE65 в клетки сетчатки путем одной инъекции.
Таким образом, восстанавливается производство данного фермента и улучшается
способность пациента к световосприятию.

Эффективность терапии Люкстурна изучалась в клиническом
исследовании с участием 41 пациента. Согласно полученным результатам, через год
терапии у пациентов наблюдалось значительное улучшение ночного видения,
характерного симптома заболевания, тогда как в контрольной группе улучшений не наблюдалось.

Среди побочных эффектов терапии наиболее распространенными
были конъюнктивальная гиперемия, катаракта и повышенное внутриглазное давление.