Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY)
объявляет о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и
медикаментов США (FDA) приняло дополнительную заявку на
регистрацию биопрепарата (supplemental Biologics License Application, sBLA) Гемлибра®
(эмицизумаб-kxwh) для применения у взрослых и детей с гемофилией A без
ингибиторов к фактору VIII. В основе заявки лежат данные из исследования III фазы
HAVEN 3. Ожидается, что FDA примет решение по регистрации до 4 октября 2018
года.

«Пациенты с гемофилией A могут столкнуться
с серьезными проблемами в управлении своим состоянием, могут потребоваться
определенные изменения в их повседневной жизни, направленные на профилактику и
лечение кровотечений, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный
медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке
лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы считаем, что решение FDA рассмотреть
нашу заявку по Гемлибре в приоритетном порядке подчеркивает потенциал этого
препарата в плане улучшения стандартов оказания помощи пациентам с гемофилией А
без ингибиторов к фактору VIII и упрощения процесса лечения благодаря более
гибким вариантам с подкожным введением. Мы нацелены на совместную работу с FDA и
надеемся, что в ближайшее время Гемлибра станет доступна всем людям с
гемофилией A».

В исследовании HAVEN 3 у взрослых и
подростков в возрасте 12 лет и старше с гемофилией A без ингибиторов к фактору
VIII, которые получали профилактику Гемлиброй каждую неделю или через неделю, достигнуто
снижение количества кровотечений, потребовавших проведения гемостатической
терапии, на 96% (p<0,0001) и 97% (p<0,0001), соответственно, по сравнению
с теми, кто не получал никакой профилактики. В дополнительной группе в
исследовании, участники ранее получали в качестве профилактики фактор VIII в
рамках неинтервенционного исследования и затем перешли на профилактику
Гемлиброй, что позволило провести сравнение двух режимов профилактики у одних и
тех же участников. По результатам такого сравнения, Гемлибра продемонстрировала
статистически значимое снижение на 68% (p<0,0001) количества кровотечений,
потребовавших проведения гемостатической терапии, и стала первым препаратом с
доказанным преимуществом по эффективности по сравнению с предшествующим
профилактическим лечением фактором VIII, являющимся стандартом терапии. В
исследовании HAVEN 3 неожидаемых или серьёзных нежелательных явлений (НЯ),
связанных с Гемлиброй, не зарегистрировано, а наиболее частые НЯ
соответствовали наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Наиболее частыми НЯ,
наблюдавшимися у 5% пациентов или более в исследовании HAVEN 3, были реакции в
месте инъекции, боль в суставах (артралгия), симптомы простуды (назофарингит),
головная боль, инфекции верхних дыхательных путей и гриппоподобные состояния. Результаты
исследования HAVEN 3 были представлены на прошедшем в мае 2018 года мировом
конгрессе Всемирной федерации гемофилии (WFH).

Право на приоритетное рассмотрение
предоставляется препаратам, которые, по мнению FDA, способны обеспечить
значительные улучшения в плане безопасности и эффективности при лечении,
профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В апреле 2018 года FDA предоставило
статус «прорыв в терапии» применению Гемлибры при гемофилии A без ингибиторов к
фактору VIII, основываясь на результатах исследования HAVEN 3. Статус «прорыв в
терапии» предназначен для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных
препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний при наличии
предварительных доказательств, свидетельствующих о том, что они могут
продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами
лечения. Результаты исследования HAVEN 3 были также представлены на
рассмотрение в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Продолжается
подача заявок в другие регулирующие органы по всему миру.

Препарат Гемлибра одобрен FDA в ноябре 2017
года в качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты
эпизодов кровотечения у взрослых и детей с гемофилией A с ингибиторами к
фактору VIII, в основе чего лежали результаты исследований HAVEN 1 и HAVEN 2.
Препарат Гемлибра был недавно одобрен регулирующими органами в других странах
по всему миру, в том числе Европейской комиссией в феврале 2018 года для
рутинной профилактики эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией A с
ингибиторами к фактору VIII.

Все товарные знаки, использованные или
упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Ссылки

1. ВФГ. Рекомендации по лечению гемофилии (на англ.),
2012, [интернет; март 2017]. Доступно по ссылке: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf

2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012;
370:1447-1456.

3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and
Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams
and Wilkin.

4. Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood
Rev 2013; 179-84.

5. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with
haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.

6. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses
against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of
haemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48.

Пресс-релиз