Препарат рисдиплам (известный как RG7916) компании Roche, предназначенный
для лечения спинальной мышечной атрофии у детей, продемонстрировал
положительные результаты в клиническом исследовании.

Согласно полученным результатам, прием лекарственного
средства младенцами со спинальной мышечной атрофией первого типа способствовал
прогрессу нейромышечного развития у 90% пациентов. Эффективность терапии
оценивалась спустя шесть месяцев после начала лечения.

Если препарат рисдиплам подтвердит свою эффективность в
дальнейших исследованиях, то он станет вторым препаратом, зарегистрированным по
этому показанию. Первым лекарственным средством, одобренным для лечения
спинальной мышечной атрофии, стал препарат Спинраза / Spinraza (нусинерсен /
nusinersen) компании Biogen.