FDA одобрило препарат Палинзик / Palynziq (pegvaliase-pqpz)
компании Biomarin, предназначенный для лечения фенилкетонурии у взрослых пациентов.
Палинзик представляет собой новую энзимную терапию для взрослых пациентов,
которым не удается достичь контролируемой концентрации фенилаланина с помощью
стандартной терапии.

Безопасность и эффективность препарата изучались в двух
клинических испытаниях у взрослых пациентов с фенилкетонурией, у которых уровень
фенилаланина в крови был более 600 мкмоль / л. Пациенты, получавшие Палинзик,
достигли статистически значимого снижения концентрации фенилаланина в крови по
сравнению с исходными данными.

Наиболее распространенными побочными эффектами терапии были
реакции в месте инъекции, боль в суставах, реакции гиперчувствительности,
головная боль, зуд, тошнота, головокружение, боль в животе, боль в горле,
рвота, кашель и диарея. Самой серьезной неблагоприятной реакцией,
связанной с приемом препарата Палинзик, была анафилаксия.

Источник: fda.gov