- Решение о присвоении
статуса основано на результатах исследования III фазы HAVEN 3, показавшего, что профилактика препаратом
Гемлибра обеспечивает значимое снижение количества кровотечений по сравнению с
отсутствием профилактики

- Гемлибра – первый
препарат, продемонстрировавший более высокую эффективность по сравнению с
предшествующей профилактикой препаратами фактора VIII у тех же пациентов

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сообщает о том, что
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов
США (FDA)
присвоило статус «прорыв в терапии» препарату Гемлибра®(эмицизумаб-kxwh) для пациентов с гемофилией А без ингибиторов к
фактору VIII.
Статус «прорыв в терапии» предназначен для ускорения разработки и рассмотрения
лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний при
наличии предварительных доказательств, свидетельствующих о том, что они могут
продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами
лечения.

«Гемлибра – первый
препарат, продемонстрировавший более высокую эффективность по сравнению с
профилактическим применением препаратов фактора VIII – стандарта терапии при гемофилии А без
ингибиторов, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава
глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании
«Рош». – Мы планируем взаимодействие с регулирующими органами, чтобы Гемлибра
стала доступна пациентам с гемофилией без ингибиторов как можно скорее, и рады
поделиться со всеми этой новостью, как раз в то время, когда мы присоединяемся
к участию во Всемирном дне гемофилии».

Данный статус основан на
результатах исследования III фазы HAVEN 3 у пациентов в возрасте 12 лет и старше с
гемофилией А без ингибиторов. В данном исследовании препарат Гемлибра вводился
подкожно один раз в неделю или один раз в две недели в качестве профилактики.
Такое применение препарата продемонстрировало статистически и клинически
значимое снижение частоты кровотечений, потребовавших проведения гемостатической
терапии, по сравнению с отсутствием профилактики. При сравнении результатов
профилактика Гемлиброй с введением раз в неделю превосходила профилактику
фактором VIII у тех же пациентов, что подтверждалось статистически и клинически значимым
снижением частоты кровотечений, потребовавших проведения гемостатической
терапии. Наиболее частыми нежелательными явлениями при применении Гемлибры были
реакции в месте введения, при этом не наблюдалось никаких новых показателей
опасности. В данном исследовании отсутствовали тромботические события или
случаи тромботической микроангиопатии.

Препарат Гемлибра получил
свой первый статус «прорыв в терапии» в сентябре 2015 года и был одобрен FDA в ноябре 2017 года в
качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты
эпизодов кровотечения у взрослых и детей с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII, в основе чего лежали результаты исследований HAVEN 1 и HAVEN 2. Препарат Гемлибра
был недавно одобрен регулирующими органами в других странах по всему миру, в
том числе Европейской комиссией в феврале 2018 года для рутинной профилактики
эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII.

Программа разработки
Гемлибры отражает стремление компании «Рош» к удовлетворению клинических
потребностей больных гемофилией А. Компании «Рош» и Genentech поддерживают Всемирную федерацию гемофилии и
глобальное сообщество по нарушениям гемостаза как спонсоров Всемирного дня
гемофилии. Чтобы узнать больше о Всемирном дне гемофилии и Всемирной федерации
гемофилии, посетите сайт http://www.wfh.org/en/whd.

Пресс-релиз