FDA одобрило препарат Крисвита / Crysvita (буросумаб / burosumab) компании Ultragenyx
Pharmaceutical для лечения взрослых и детей старше одного года с Х-сцепленной
гипофосфатемией. Это редкое наследственное заболевание, характеризующееся
низким уровнем фосфора в крови. Это приводит к нарушению роста и развития
костей у детей и подростков и проблемам с минерализацией кости на протяжении
всей жизни пациента.

Буросумаб стал первым одобренным лекарственным
средством для лечения данного
заболевания. Безопасность и эффективность препарата оценивались в четырех
клинических исследованиях. Согласно полученным данным, у 94% взрослых
пациентов, получавших буросумаб, был достигнут нормальный уровень сывороточного
фосфора, тогда как в группе плацебо этот показатель был равен 8%. Среди детей у
94-100% пациентов, получавших буросумаб
каждые две недели, уровень фосфора был в норме.

Наиболее распространенными побочными эффектами у взрослых пациентов,
получавших Крисвита, были боль в спине, головная боль, синдром беспокойных ног,
снижение уровня витамина D,
головокружение и запор. Наиболее частыми побочными реакциями у детей были
головная боль, реакция на месте инъекции, рвота, снижение витамина D и лихорадка.

Х-сцепленная гипофосфатемия серьезное заболевание,
затрагивающее около 3 тысяч детей и 12 тысяч взрослых в США. Большинство детей
с данным диагнозом имеют невысокий рост, искривленные ноги, страдают от болей в
костях и тяжелой зубной боли, имеют нарушение подвижности, потерю слуха.