Европейский комитет по лекарственным средствам для человека
(European Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского
агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовал одобрить препарат Хемлибра / Hemlibra (эмицизумаб / emicizumab) фармацевтической
компании Roche для профилактики кровотечений у пациентов с гемофилией А и
ингибиторами против фактора свертывания крови VIII.

Практически у каждого третьего пациента с гемофилией А могут
вырабатываться ингибиторы против фактора свертывания крови VIII, снижающие
эффективность лечения и ухудшающие контроль кровотечений. Подбор терапии таким
пациентам затруднителен, так как стандартная терапия с использованием препаратов фактора свертывания
крови VIII, восполняющих его дефицит, им не подходит, а альтернативные методы
не всегда эффективны. Поэтому существует неудовлетворенная медицинская
потребность в новых вариантах лечения.

Рекомендация СНМР основана на результатах двух клинических
исследований III фазы HAVEN 1 и HAVEN 2, согласно которым введение эмицизумаба
еженедельно посредством подкожной инъекции
у пациентов с гемофилией А и ингибиторами, направленными против фактора
свертывания крови VIII, способствовало уменьшению количества кровотечений,
требующих применения коагуляционных факторов, примерно на 80-90% по сравнению с
отсутствием профилактического лечения.

Среди побочных эффектов, связанных с приемом эмицизумаба,
чаще всего встречались реакции в месте инъекции, головная боль, тромботическая
микроангиопатия.