FDA одобрилогеннотерапевтический препарат Люкстурна / Luxturna (воретиджен непарвовек / voretigene neparvovec) компании Spark
Therapeutics, предназначенный для лечения наследственной формы потери зрения,
связанной с подтвержденным врожденным поражением сетчатки, опосредованным
биаллельными мутациями гена RPE65.

Luxturna доставляет нормальную копию гена RPE65 в клетки сетчатки
глаза пациента, после чего они начинают производить белок для восстановления
зрения. Для доставки гена используется естественный аденоассоциированный вирус.

Безопасность и эффективность терапии Luxturna оценивались в
клинических исследованиях с участием 41 пациента в возрасте от 4 до 44 лет с
подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65.Препарат
продемонстрировал эффективность, которая оценивалась в изменении способности
пациента перемещаться среди препятствий при различных уровнях освещенности.

Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с терапией,
были покраснение глаз, катаракта, повышенное внутриглазное давление и
слезоточивость.,

Spark пока не сообщает
стоимость терапии, но, по прогнозам аналитиков, она может достигнуть 1 млн
долл. за однократное введение. Как сообщили в компании, ожидается, что Luxturna
будет доступна для применения в отдельных медицинских центрах в первом квартале
2018 г.