- Зелбораф – первый
одобренный FDA метод лечения при редком заболевании крови – болезни Эрдгейма-Честера

- Решение
об одобрении основывается на результатах пакетного исследования, в которое
набираются участники с различными заболеваниями на основе преимущественно
генетического профиля

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сообщает об
одобрении Управлением по контролю качества лекарственных средств и продуктов
питания США (FDA) препарата Зелбораф® (вемурафениб) для применения при болезни Эрдгейма-Честера
при наличии мутации BRAF V600. Болезнь Эрдгейма-Честера – редкое и серьезное
заболевание крови, характеризующееся аномальным размножением определенных лейкоцитов
(гистиоцитов), которые могут инвазировать здоровые ткани и органы.1

Решение о регистрации
основывается на результатах исследования II фазы VE-BASKET. В пакетных
исследованиях используется инновационный дизайн клинических исследований,
который помогает быстрее накапливать данные и может ускорить разработку
препаратов для заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью в методах
лечения. Вместо набора участников исходя, главным образом, из заболевания или его
локализации, в пакетных исследованиях сопоставляют генетический профиль
заболевания и механизм действия препарата.

«Это решение FDA означает, что страдающие болезнью Эрдгейма-Честера
пациенты впервые получат одобренный FDA метод лечения, – говорит Сандра Хорнинг, главный
медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке
лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы стремимся находить новые пути,
чтобы разрабатывать препараты для пациентов, которые имеют высокую
неудовлетворенность существующими методами лечения, и мы рады, что это
инновационное клиническое исследование помогло выяснить, что Зелбораф подходит
для лечения этого редкого заболевания».

Окончательные результаты
исследования VE-BASKET с участием 22 пациентов с болезнью
Эрдгейма-Честера показали лучшую частоту общего ответа 54,5%. Наиболее частыми
нежелательным явлениям 3 степени тяжести и выше были новые случаи рака кожи, высокое
кровяное давление, сыпь и боль в суставах. Наиболее частыми нежелательными
явлениями были боль в суставах, сыпь, выпадение волос, утомляемость, изменение
сердечного ритма и доброкачественные новообразования кожи.

В 2011 году Зелбораф одобрен
в качестве монотерапии для лечения пациентов с неоперабельной или
метастатической меланомы с мутацией BRAF V600E.2 Ранее FDA предоставило Зелборафу право на приоритетное рассмотрение заявки и статус
«прорыв в терапии» по показанию болезнь Эрдгейма-Честера с наличием мутации BRAF V600.3

Все товарные знаки,
использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Ссылки

1.Adawi M, Bisharat B, Bowirrat
A. Erdheim-Chester disease (ECD): Case report, clinical and basic
investigations, and review of literature. Medicine (Baltimore). 2016;95:e5167.

2.Инструкция по
применению препарата Зелбораф, апрель 2017 г. (на англ.) Доступно по ссылке: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfdadocs/label/2017/202429s012lbl.pdf

3.Genentech. FDA предоставляет право на приоритетное рассмотрение и статус «прорыв в терапии»
препарату Зелбораф (вемурафениб) по показанию болезнь Эрдхайма-Честера с
мутацией BRAFV600. Пресс-релиз, 7 августа 2017 г. (на англ.) Доступно по ссылке: https://www.gene.com/media/press-releases/14676/2017-08-07/fda-grants-priority-review-and-breakthro

4. Hyman DM, Puzanov I, Subbiah V, et al. Vemurafenib in multiple
nonmelanoma cancers with BRAF V600 mutations. N Engl J Med. 2015;373:726-36.

5. Неопубликованные данные.

6. Abdelfattah AM, Arnaout K, Tabbara IA. Erdheim-Chester disease: a
comprehensive review. Anticancer Res.
2014;34:3257-61.

Информация, размещенная в
настоящем пресс-релизе, содержит сведения о не зарегистрированном в РФ лекарственном
средстве/показании и средстве диагностики, носит исключительно научный характер
и не является рекламой.

Пресс-релиз