FDA одобрило препарат Хемлибра / Hemlibra (эмицизумаб / emicizumab)
компании Genentech, предназначенный для предотвращения или уменьшения
частоты кровотечений у взрослых пациентов и детей с гемофилией А, у которых
появляются ингибиторы фактора VIII.

Хемлибра– это первая в своем классе терапия, которая
направлена на связывание факторов свертывания крови IXa и X, что позволяет
восстановить свертываемость крови у пациентов. Препарат предназначен для
профилактического лечения и должен вводиться подкожно один раз в неделю.

Безопасность и эффективность эмицизумаба оценивались в ходе
двух клинических испытаний.В первом из них приняло участие 109 пациентов
мужского пола в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А. Прием лекарственного
средства способствовал снижению эпизодов кровотечения на протяжении года на 87%
по сравнению с теми, кто не получал профилактического лечения.

Во втором исследовании с участием 23 пациентов мужского пола
в возрасте до 12 лет с гемофилией А было показано, что на фоне терапии
эмицизумабом у 87% участников на протяжении 38 недель не было зафиксировано ни
одного случая кровотечения, требующего медицинской помощи.

Общие побочные эффекты, связанные с приемом эмицизумаба,
включали реакции в месте инъекции, головную боль и боль в суставах.