FDA одобрило препарат вестронидаза (vestronidase alfa-vjbk) компании Ultragenyx
Pharmaceutical для лечения детей и взрослых пациентов с мукополисахаридозом VII
типа (синдром Слая), редким генетическим заболеванием. Во всем мире
насчитывается всего 150 человек с данным диагнозом. Препарат будет продаваться
под торговым наименованием Mepsevii.

Mepsevii представляет собой заместительную ферментную
терапию. Мукополисахаридоз VII типа
характеризуется дефицитом фермента β-глюкуронидазы, что приводит к накоплению в
тканях организма токсичных веществ.

Безопасность и эффективность препарата Mepsevii оценивались
в клинических испытаниях с участием 23 пациентов в возрасте от 5 месяцев до 25
лет.Они получали препарат один раз в две недели на протяжении до 164
недель.Эффективность оценивалась с помощью шестиминутного теста ходьбы, который
смогли пройти 10 пациентов. У двух пациентов наблюдалось заметное улучшение
функции легких.

Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с
приемом вестронидазы, были инфузионные реакции, диарея, сыпь и анафилаксия.

FDAпотребовало производителя провести постмаркетинговые исследования для оценки
долгосрочной безопасности лекарственного средства.