FDA одобрилорасширение показаний к применению препарата Зелбораф / Zelboraf (
вемурафениб / vemurafenib) компании Hoffman-LaRoche, позволяющее использовать
лекарственное средство для лечения пациентов с болезнью Эрдгейм-Честера, редким
видом рака крови. Препарат показан для терапии пациентов, чьи раковые клетки
имеют специфическую генетическую мутацию BRAF V600.

Это первое лекарственное средство, одобренное FDA лечения
болезни Эрдгейм-Честера. Впервые препарат Зелбораф (вемурафениб) был одобрен в
2011 году для лечения пациентов с меланомой с мутацией BRAF V600E.

Зелбораф (вемурафениб) представляет собой ингибитор киназы, блокирующий
определенные ферменты, отвечающие за рост клеток. Его эффективность оценивалась
в клинических исследованиях с участием 22 пациентов с болезнью Эрдгейм-Честера
с BRAF-V600-мутацией. Согласно полученным данным, у 50% участников был получен
частичный ответ и у 4,5% (один пациент) был зафиксирован полный ответ.

Среди побочных эффектов, связанных с приемом вемурафениба, чаще всего встречались боль в
суставах, макулопапулезная сыпь,
алопеция, усталость, изменение электрической активности сердца, папиллома.
Также использование лекарственного средства может быть связано с развитием
серьезных побочных эффектов, таких как новые виды рака, рост опухолей у
пациентов с меланомой, реакции гиперчувствительности, тяжелые кожные реакции,
аномалии сердца, повреждение печени, увеит, фоточувствительность, иммунные
реакции после лучевой терапии, почечная недостаточность и утолщение ткани в
руках и ногах.